חיפוש חופשי

עדכוני מחקר בטיפול הגנטי SP-9001 של החברות Sarepta ו-Roche

הטיפול הגנטי SRP-9001 (בחומר delandistrogene moxeparvovec) נחקר כיום ב-4 מחקרים קליניים כדלהלן:

  1. מחקר 101- למחקר זה גויסו 4 נבדקים בני 4-7. משך המעקב אחר המשתתפים הינו 5 שנים.
  2. מחקר 102-למחקר זה גויסו 41 נבדקים בני 4-7. המחקר כלל 2 חלקים: חלק ראשון בו חולקו הנבדקים לשתי קבוצות- קבוצת פלצבו וקבוצה שקיבלה את התרופה. בחלקו השני של המחקר כל המשתתפים מקבלים את התרופה. המעקב אחר היעילות והבטיחות בשימוש בתרופה נמשך 5 שנים.
  3. מחקר ENDEAVOR- SRP-9001 103 : מחקר זה מתקיים ללא קבוצת פלצבו. גייס עד כה 38 נבדקים בני 3 ומעלה. מטרתו של המחקר היא לבדוק את הבטיחות והיעילות של הטיפול.
  4. מחקר EMBARK- SRP 9001-301- מחקר זה נמצא בשלבי גיוס ומתכנן לגיס 120 נבדקים בני 4-7. המחקר יכלול השוואה לקבוצת פלצבו.

 

תוצאות שהוצגו עד כה-

יעילות

  • במחקר ENDEAVOR: בניתוח הנתונים של 20 נבדקים ראשונים לאחר שנה של טיפול נמצא שיפור מובהק סטטיסטי במחני תפקוד וזמן כולל NSAA, 10 מטר הליכה/ ריצה וזמן קימה מרצפה וזאת בהשוואה לנתונים מתוך מעקבים קודמים בקבוצה תואמת (בפרמטרים שונים כגון: גיל, טיפול בסטרואידים, ציון NSAA בבדיקת הבסיס) שלא טופלה.
  • התוצאות הנ”ל היו עקביות גם בניתוח משולב של תוצאות המחקרים 101, 102 ו- ENDEAVOR 103
  • מעקב של 4 שנים אחר הנבדקים במחקר 101 הראה יציבות בציון NSAA

בטיחות

  • תופעות לוואי קשורות במתן התרופה הופיעו לרב בטווח של 90 יום מהטיפול ונפתרו. התופעות השכיחות כללו: ירידה בתאבון, בחילות והקאות בד”כ בשבוע הראשון לאחר הטיפול.
  • במחקר ENDEAVOR דווחו שתי תופעות לוואי חמורות: דלקת בשריר הלב (myocarditis) שטופלה ונפתרה והחמרה במצב דלקתי אוטואימוני קודם בשרירים (immune-mediated myositis) שטופלה וחזרה למצבה ההתחלתי. אירועים אלו נצפו בחולים מהקבוצה האמבולטורית המבוגרת יותר.

[מתוך פרסום בכנס הבינלאומי למחלות נוירו מסקולריות- the International Congress on Neuromuscular Diseases (ICNMD) שהתקיים בבלגיה ביולי 2022]