חברת SAREPTA סרפטה פרסמה הלילה את התוצאות הראשוניות ממחקר EMBARK, שלב 3 בתרופה לטיפול גנטי.
מהפרסום עולה כי בעוד שלא הושג שינוי משמעותי במדד התוצאה העיקרי שהוגדר, בדיקת ה NSAA,
נמצא שיפור סטטיסטי מובהק במדדי התוצאה המשניים בעקבות הטיפול, בכלל גילאי המחקר, בהשוואה לקבוצת הפלצבו.
כמו כן, לא היו דיווחים על תופעות לוואי חדשות.
חברת סרפטה אשר ביצעה את המחקר שיתפה את התוצאות עם ה FDA אשר הביע נכונות לבחון את הנתונים בצורה מעמיקה.
אנו נמצאות בקשר עם החברה נעדכן לגבי המשך התהליך בישראל.