חיפוש חופשי

חברת Edgewise מפרסמת תוצאות ביניים לחולי בקר ואישור להתחלת מחקר שלב 2 בילדים המאובחנים עם דושן

חברת Edgewise Therapeutics מפרסמת תוצאות ביניים חיוביות במחקר בקרב המאובחנים בבקר וכן מכריזה על אישור להתחלת מחקר שלב 2 בילדים המאובחנים עם דושן

חברת Edgewise Therapeutics פרסמה תוצאות ביניים של 4 חודשי מעקב במחקר ARCH בבוגרים המאובחנים עם בקר. EDG-5506 הינה תרופה הניתנת דרך הפה שמטרתה להגן על השריר מנזק בזמן התכווצו בהעדר חלבון דיסטרופין.

התוצאות מצביעות על ירידה משמעותית בבדיקות הדם בסמנים (קריאטין קינאז וטרופונין) לנזק שרירי ועלייה ממוצעת של 1.17 נקודות בהערכת NSAA (תפקודים מוטוריים) בהשוואה לציון לפני התחלת הטיפול וכן בהשוואה למהלך הטבעי של המחלה. כמו כן, התרופה הסבילות לתרופה הייתה טובה ולא היו תופעות לוואי משמעותיות.

בנוסף, בתחילת החודש הכריזה החברה כי קיבלה אישור מה FDA להתחיל במחקר שלב 2 בשם LYNX, בילדים המאובחנים עם דושן. מטרת המחקר היא לבדוק את הבטיחות והיעילות של התרופה ולקבוע מינון מיטבי. במחקר זה יבדקו שלושה מינונים שונים וכן תערך השוואה מול פלצבו. המחקר ימשך 12 שבועות ולאחר מכן ימשיכו כל המשתתפים בתווית פתוחה עד להשלמת 12 חודשים. למחקר יגויסו כ -27 ילדים בגילאים 4-10 הנוטלים טיפול קבוע בסטרואידים. המחקר יתקיים ב 12 מרכזים בארה"ב. מתן מנה ראשונה צפוי להיות ברבע האחרון של שנה זו.