תפריט
השבוע הודיעה חברת REGENXBIO כי היא החלה במחקר הגנטי שלה AFFINITY DUCHENNETM שלב I/II בתרופה RGX-202 ובמחקר AFFINITY BEYONDTM החוקר את רמת הנוגדנים במאובחנים עם דושן.
מחקר AFFINITY DUCHENNE הוא ניסוי קליני רב מרכזי בהתוויה פתוחה. המחקר יתקיים בארה"ב. מטרתו של המחקר היא להעריך את הבטיחות, הסבילות והיעילות הקלינית של מתן חד פעמי של RGX-202 אצל בנים עם דושן. RGX-202.
במחקר צפויים להשתתף 18 נבדקים בני 4-11 שנים, עם מוטציה בגן הדיסטרופין באקסון 18 ומעלה. קריטריונים נוספים להכללה כוללים יכולת הליכה עצמאית למרחק של 100 מטר, ציון ספציפי במבדק זמן מעבר לעמידה (TTS), טיפול קבוע בסטרואידים, ללא טיפול גנטי קודם ותשובה שלילית בבדיקת נוגדנים ל AAV8.
מחקר AFFINITY BEYOND הינו מחקר תצפיתי שיכלול ראיון/ וידאו ובדיקת דם. המחקר יתקיים בארה"ב. מטרתו של המחקר היא להעריך את השכיחות של נוגדנים ל- AAV8 ו-AAV9 אצל המאובחנים בדושן. במחקר זה צפויים להשתתף כ- 200 נבדקים בארה"ב בני 0-11 שנים ללא רקע של טיפול גנטי קודם.
