תפריט
חברת REGENXBIO קיבלה אישור FDA למחקר במסלול מהיר (Fast Track) עבור הטיפול הגנטי שלה RGX-202
המסלול המהיר נועד להקל על הפיתוח ולזרז בדיקה של תרופות חדשות לטיפול במצבים חמורים או מסכני חיים ולתת מענה לצרכים רפואיים שלא נענו. טיפולים שקיבלו ייעוד זה מקבלים הזדמנות לאינטראקציות תכופות יותר עם ה-FDA ועשויים להיות זכאים לביקורת עדיפות.
RGX-202 הוא טיפול גנטי פוטנציאלי לדושן הכולל מיקרודיסטרופין ייחודי לחברה זו (NAV®) ושימוש באדנו אסוסיאייטד וירוס AAV8 כוקטור.
במחקר הקליני נעשה שימוש בייצור המסחרי של התרופה cGMP]]
מחקר AFFINITY DUCHENNE™ בשלב I/II של RGX-202 פעיל ומגייס חולים והחברה צפויה לדווח על נתונים ראשוניים במחצית השנייה של 2023. זהו מחקר קליני רב-מרכזי, פתוח להערכת מינון, בטיחות, סבילות ויעילות קלינית של מינונים שונים במתן חד פעמי תוך ורידי (IV) של RGX-202 בנבדקים עם דושן. למחקר יגויסו סה"כ 18 נבדקים בני 4 עד 11 שנים, בעלי יכולת אמבולטורית שיחולקו לקבוצות מינון שונות.
בנוסף, REGENXBIO מגייסת מטופלים לניסוי AFFINITY BEYOND™, מחקר סקר תצפיתי להערכת השכיחות של נוגדני AAV8 בחולים עם Duchenne עד גיל 12.
