חיפוש חופשי

חברת Dyne Therapeutics הכריזה על מתן הטיפול לחולה הראשון בתרופה לדילוג על אקסון 51

חברת Dyne Therapeutics הכריזה על מתן הטיפול לחולה הראשון במחקר DELIVER בתרופה DYNE-251 לדילוג על אקסון 51

מטרתו של מחקר DELIVER בשלב 1/2 הינה להעריך את הסבילות, הבטיחות והיעילות (ע"פ רמות דיסטרופין בשריר) של התרופה DYNE-251.

המחקר מתכנן לגיס כ 46 נבדקים בגילאי 4-16, עם וללא יכולת אמבולטורית, המאובחנים עם מוטציה המתאימה לטיפול בדילוג על אקסון 51.

התרופה תינתן בעירוי ורידי אחת ל 4 שבועות. המחקר ימשך על פני  24 שבועות בתווית סמויה- בו תיבדק התרופה אל מול פלצבו, לאחר מכן 24 שבועות נוספים בתווית פתוחה והמשך ל-96 שבועות נוספים.