תפריט
ביום שישי האחרון התקיים דיון של הוועדה המייעצת ב FDA לקראת ההחלטה לגבי הטיפול הגנטי של סרפטה.
הוועדה כללה את דבריה של חברת סרפטה, כולל הצגת מכלול הראיות מתוך הנתונים במחקרי החברה בשלבים 1 ו-2 וכן ממחקרים פרה קליניים. כמו כן, נערך דיון פתוח בו השתתפו משפחות, קלינאים ומומחים מקהילת הדושן אשר שיתפו בחוות דעתם וניסיונם בטיפול ובחשיבותו לקהילה זו. נציגים מטעם ה- FDA מצידו העלו את הסתייגויותיהם וחששותיהם מאישור הטיפול.
בסופו של דבר, הוועדה המייעצת הצביעה בעד מתן אישור (8 מתוך 14) לטיפול הגנטי של חברת סרפטה SRP-9001, במאובחנים אמבולטוריים עם ניוון שרירים דושן.
חברי הוועדה שהצביעו בעד התייחסו לתועלת הפוטנציאלית של התרופה שגוברת לדעתם על הסיכון לאור המהלך הידוע של התקדמות מחלת דושן, וחיזקו בכך את הטענה כי זמן=שריר.
אלה שהצביעו נגד, ציינו את האתגר להעריך את יעילות התרופה עם נתונים מוגבלים על בסיס שלושת המחקרים שהוצגו, והצורך בהשלמת מידע מהשלב השלישי של המחקר שמתבצע בימים אלו.
למרות החדשות המרגשות, ההצבעה מועברת כהמלצה ונתונה להחלטה הסופית של ה-FDA שצפויה להתפרסם ב 29.5.
