לסלאח מגיעה הזדמנות שווה לחיות.
אקסונדיס היא תרופה שאושרה על ידי ה FDA לפני כ 6 שנים לדושן, ולמרות זאת היא עדין לא נכנסה לסל התרופות.
משפחות הילדים שמתאימים לתרופה מבחינה גנטית עדין צריכות להאבק מול קופות החולים כדי לקבל אותה.
כשמדובר במחלה נדירה ופרוגרסיבית,
יעד של האטת התקדמות המחלה,
מצב של יציבות,
הוא הצלחה אדירה.
הבעיה היא, שאין מספיק נסיון שהצטבר בשימוש בתרופה ויציבות, היא דבר שצריך למדוד לאורך הרבה זמן.
זמן, הוא המצרך הכי מבוקש,
ובדיוק אותו, לילדים שלנו – אין!.
יד או רגל שקודם הם יכלו לנגיע,
ועכשיו כבר לא,
אלו תנועות שכנראה כבר לא יחזרו.
בגלל שאין הרבה נסיון שהצטבר על הטיפול במחלה
ומאחר וכל ילד הוא מיוחד בפני עצמו
ו"כותב" את תסריט המחלה שלו בעצמו,
המצב מורכב יותר.
רצינו ללמוד מהנסיון של המשפחות על השימוש בתרופה.
בסופו של דבר ההשפעה היא על חיי היום יום, שלהם.
ההשפעות של התרופה הן לפעמים בדברים הקטנים של היום יום,
דברים שלא תמיד ניתן לכמת ולא באים לידי ביטוי במדדים המאושרים כיום.
משאלון שערכנו בעמותה מבין המשפחות שמקבלות את התרופה בתקופה שבין שנה ל- 4.5 שנים למדנו את הדברים הבאים:
- יעילות הטיפול והשפעת התרופה עולה ככל שזמן קבלת הטיפול ממושך יותר,
- ככל שמתחילים את הטיפול בגיל צעיר יותר, כך הסיכוי להשפעה ממושכת ולשינוי המהלך "הטבעי" של המחלה עולה,
- קיימת שונות גדולה בביטוי של המחלה בין החולים וגם באופן השפעת התרופה,
- מדובר בתרופה מ"דור ראשון" ואנחנו בשלבי למידת ההשפעה שלה. בימים אלו מתקיימים מחקרים על "הדורות הבאים" ולכן חשוב לאפשר את השימוש בתרופה, במקביל לאיסוף מדדים שיאפשרו למידה של ההשפעה שלה,
- השימוש בתרופה יאפשר לקדם את מטרת הטיפול – האטת התקדמות המחלה.
יחד נצליח במאבקים לקבלת תרופות חדשות, טיפולי פיזיותרפיה גם אחרי גיל 18, קבלת אביזרי ניידות שמתאימים לצרכים הספציפיים וננצח את הבירוקרטיות האלו כי מאחוריהם יש אנשים.
ביחד נצליח להסביר שחיים הם לא מותרות,
גם אם אתה מתמודד עם דושן-בקר
