תפריט
עמותת צעדים קטנים מצטערת לשתף כי ה-EMA המליץ לא לחדש את אישור השיווק של התרופה Translarna (ataluren), אשר קיבלה אישור מותנה בשנת 2014. הסיבה לסירוב החידוש היא, אי עמידה במטרות שהוגדרו במחקר הקליני בתרופה.
יחד עם זאת, יש לציין כי מתוך איסוף הנתונים ב"עולם האמיתי" במאגר ה- STRIDE, נמצאו השפעות חיוביות ארוכות טווח הכוללות דחייה של אובדן הליכה ב-3.5 שנים והאטה בירידה ביכולת הנשימתית על פי בדיקת נפח נשיפה מקסימלי (FVC). תוצאות חיוביות אלו תורמות לעצמאות המטופלים ולדחיית הצורך בתמיכה נשימתית ולכן יש להן משמעות רבה עבור החולים המטופלים בתרופה ובני משפחותיהם.
מטעם החברה נמסר כי התרופה תמשיך להיות משווקת עד לבדיקה חוזרת הצפויה להיות בינואר 2024 ולהחלטה הסופית שצפויה להתקבל לקראת חודש אפריל 2024.
בחינת נתונים מ"העולם האמיתי" חשובה ומשמעותית במיוחד בהקשר של ניסויים קליניים במחלות מורכבות כמו דושן, כפי שהצהירו בעבר ה-EMA ורשויות רגולטוריות אחרות.
במחלה נדירה, לא תמיד ניתן להראות תועלת משמעותית במסגרת הזמן של הניסויים הקליניים ויש צורך בנתונים לטווח ארוך יותר שישקפו את מכלול ההשפעות ואת מידת התועלת של טיפול נתון.
קהילת הדושן-בקר הינה קהילה מנוסה ומעורבת בתהליכי מחקר בפיתוח תרופות במשך יותר משני עשורים. ההחלטה להסיר את Translarna (ataluren) מהשוק האירופי תפגע גם באופן שבו נתונים מ"העולם האמיתי" מוערכים ע"י רשויות רגולטוריות ולכן יש לחקור וללמוד את הלקחים הנדרשים ממקרה זה.
כחלק מזה, ישנה חשיבות בהערכה מחדש של ניסויים קליניים כולל: בחירת המשתתפים, הצורך בנתונים מה"עולם האמיתי", שימוש בשאלונים למשתתפים ו-PROMs- Patient Reported Outcome Measures (לדוגמה שאלוני איכות חיים ושביעות רצון), כלי ההערכה הנבחרים ועוד. כל זאת, תוך לקיחה בחשבון שאין מענים אחרים ושמדובר במחלה מתקדמת ונדירה (עם מספר קטן של חולים).
צוות עמותת צעדים קטנים ימשיך לעקוב ולעדכן.
