השלבים בתהליך מחקר כוללים:
מחקרים פרה-קליניים (מחקרים מקדימים) המתבצעים במסגרת המעבדה במגוון שיטות כולל מחקר בבעלי חיים. מטרת מחקרים אלו היא להבין את מנגנון הפעולה של הטיפול והבטיחות שלו.
מחקרים קליניים – בשלב זה מגויסים אנשים (בריאים ובעלי אבחנה ספציפית) להיות הנבדקים על מנת להעריך את היעילות והבטיחות של התרופה או הטיפול.
נהוג לחלק את המחקרים הקליניים למספר שלבים/ פאזות (phase):
- שלב I– מטרתו היא להעריך את בטיחות התרופה ואופן מתן הטיפול. יכלול לרב קבוצה קטנה של נבדקים.
- שלב II– מטרות שלב זה הינן הערכת את יעילות הטיפול, קביעת מינון אפקטיבי ולבחון אם נצפות תופעות לוואי. מספר המשתתפים בשלב זה יהיה גדול יותר ויעמוד לרב על סביב עשרות.
- שלב III– מטרה: להשוות את הטיפול החדשני לטיפולים המקובלים או לקבוצה שאינה מקבלת טיפול ע"י שימוש בקבוצת ביקורת שתקבל תרופת דמה (פלאסבו), שאין בה חומר פעיל. לרב חלות הקבוצות תעשה באופן רנדומלי וללא ידיעתם של המשתתפים, הרופא והצוות הטיפולי (נקרא גם מחקר מבוקר רנדומלי בהתוויה סמויה). שיטה זו היא כלי חשוב להוכחת יעילותה או אי יעילותה של התרופה.
שלבים I- III לרב יארכו כ 10 שנים. במידה ושלבים אלו עברו בהצלחה יינתן אישור לתרופה והיא תכנס לשימוש.
- שלב VI– מחקר שיכלול מעקב אחר המשמשים בתרופה לאיתור תופעות לוואי בטווח הארוך.
