סטרואידים

טיפול ומידע

מדריך הסטנדרט הטיפולי בדושן-בקר

מדריך האבחנה וטיפול במחלת ניוון שרירים דושן הינו פרי עבודה של מומחים בינלאומיים לגבי טיפול הרפואי הקיים במחלה. המדריך הראשון יצא בשנת 2010 ולאחר מכן עבר עדכון והתפרסם בגרסתו הנוכחית. המדריך תורגם לעברית ע"י עמותת צעדים קטנים והותאם לשיטות הטיפול המקובלות בארץ בעזרתם של 14 רופאים מומחים מתחומי טיפול שונים. ההמלצות מבוססות על מחקר מפורט שנערך ע"י 84 מומחים בינ"ל בתחום האבחנה והטיפול במחלת ניוון שרירים דושן ומייצגים מגוון רחב של תחומי מומחיות: עצבי-שרירי, שיקומי, ריאתי, אורטופדי, לבבי, תזונתי ופסיכוסוציאלי. לקריאה לחצו כאן...

סטרואידים

סטרואידים משמשים לטיפול בבעיות רפואיות רבות ויש ניסיון רב בשימוש בהם בעולם כולו. אין ספק שהם יכולים להיות לעזר לחולי דושן רבים, אך יש לאזן את היתרון הזה על ידי טיפול מראש בתופעות לוואי אפשריות. השימוש בסטרואידים חשוב מאוד במחלת דושן ויש לדון בכך עם כל בני המשפחה בשלב מוקדם. מידע בסיסי סטרואידים (המכונים גם גלוקוקורטיקואידים או קורטיקוסטרואידים) הם התרופות היחידות שהוכחו כמועילות בהאטת קצב ההתקדמות של מחלת דושן. המטרה של השימוש בסטרואידים היא לעזור לילד ללכת בכוחות עצמו לתקופה ממושכת יותר, על מנת שיוכל לחיות חיים רגילים ככל שניתן. בשלב מאוחר יותר, השימוש בסטרואידים מסייע לצמצם בעיות נשימה, לב ואורתופדיה. סטרואידים יכולים גם להפחית את הסיכון של עקמת בעמוד השדרה. המניעה והטיפול בתופעות הלוואי של סטרואידים צריכים...

מרכזים רפואיים המתמחים בטיפול רב ציוותי במחלה

להלן פרטי הקשר לקביעת תור: מרפאה נוירומוסקולרית רב תחומית לילדים בבי"ח שניידר בפתח תקווה טלפון לזימון תורים: 03-9253615 (שלוחה 3) או בפקס – 03-9253887 צוות המרפאה: נוירולוג ומנהל המרפאה (פרופ' יורם נבו ), נוירולוגית (דר' שרון אהרוני/ ד"ר אלה קוזמינסקי), רופאת ריאות כולל בדיקת תפקודי ריאות (דר' חגית לוין), קרדיולוג כולל בדיקת אקו לב וא.ק.ג (דר' עמיחי רוטשטיין), אנדוקרינולוגית (ד"ר רחל בלו), פיזיותרפיסטית (תניה מוס / תמי שניידרמן). בנוסף יש הערכת אחות (תמי תעיזי), שיחה עם עובדת סוציאלית (קשת לייבוביץ) ותזונאית (דנית ג'בסקי) תדירות פעילות המרפאה: פעם בשבועים בימי שני כתובת המרפאה:  מרכז שניידר לרפואת ילדים בפתח -תקוה, קומה 3, מרפאה נוירולוגית   מרפאה נוירומוסקולרית רב תחומית לילדים ...

חדשות ועדכונים

תוצאות המחקר פולריס של חברת קטבאסיס (Catabasis)

לצערנו, חברת קטבאסיס הודיעה על הפסקת מחקר פולריס. מטרת המחקר היתה לבדוק אם החומר אדזולונקסנט (Edasalonexent) יכול לשמש כתחליף לסטרואידים, ואת השפעת החומר על התפקוד הפיזי של ילדים צעירים המאובחנים עם דושן ואינם מטופלים בסטרואידים. לפי ניתוח הנתונים שביצעה החברה, לא נמצא הבדל משמעותי בין קבוצת הילדים שקיבלו את הטיפול באדזולונקסנט לבין הילדים שקיבלו פלסבו ולכן הודיעה החברה כי בימים אלו היא מפסיקה את המחקר. המשתתפים במחקר יוזמנו לביקור באתר המחקר לצורך מפגש והערכת סיום. התוצאות האלו פוגעות בקהילת דושן כולה ויוצרות מכשול נוסף בדרך למציאת פתרון לדלקת הכרונית הנוצרת כתוצאה מהעדר הדיסטרופין. הטיפול היה אמור לעכב את התהליך הדלקתי דרך מנגנון אחר ובטוח יותר מסטרואידים. מגמת התוצאות הייתה חיובית אך לא מספיק חזקה מבחינה...

הגיוסים לשני מחקרים קליניים בדושן הסתיימו

אנו שמחים לבשר על סיום הגיוס לשני מחקרים קליניים שבודקים את היעילות ואת הבטיחות של תרופות פוטנציאליות, וומורולון וגיבינוסטאט, במטופלים עם דושן ובקר. המחקר של וומורולון בודק את היעילות ואת הבטיחות של התחליף הפוטנציאלי לסטרואידים, וומורולון, בהשוואה לטיפול בסטרואיד הרגיל, פרדניזון. המחקר אמור להסתיים בעוד חצי שנה. במידה ותוצאות המחקר יהיו חיוביות, חברת התרופות תגיש בקשה לFDA לאישור התרופה. המחקר של ג'יבינוסטאט בודק האם הטיפול בג'יבינוסטאט, בנוסף לנטילת סטרואידים, יעקב את המחלה. המחקר אמור להימשך עוד כשנה וחצי וצפוי להסתיים במרץ 2022. נמשיך לעקוב אחרי התוצאות העתידיות של המחקרים ונקווה לראות אישור של התרופות החדשות אשר מעכבות את המחלה. אנחנו מאחלים למחקרים הצלחה, ונרגשים מהעובדה שמשפחות ישראליות לוקחות...

פתיחת מחקר קליני בהדסה של תחליף פוטנציאלי לסטרואידים

תיחת מחקר קליני בהדסה של תחליף פוטנציאלי לסטרואידים אנחנו שמחים להודיע שבימים הקרובים יתחיל גיוס למחקר של אדסולונקסנט, תחליף פוטנציאלי לסטרואידים. המחקר יתקיים בהדסה, בפיקוח של דר' טליה דור. מתאים למטופלים עם דושן בגילאים 4 עד 5 שנים שעדיין לא קיבלו טיפול בסטרואידים. בני 5 עד 7 שנים יוכלו להצטרף רק בצירוף הצהרה חתומה מהוריהם שאין בכוונתם לתת טיפול סטרואידי לילדם. יותר פרטים על המחקר באדסולונקסנט ניתן לקרוא כאן חשוב לציין שבתקופה הנוכחית מתקיימים שני מחקרים קליניים נוספים הבודקים טיפולים חלופיים לפרדניזון ודפלזקורט, הסטרואידים המקובלים לשימוש היום בחולי דושן ובקר. תיאורם, תנאי ההשתתפות, וההשוואה בין שלושת המחקרים המתקיימים היום ניתן לראות כאן. במידה ואתם מעוניינים להשתתף באחד המחקרים או אם יש שאלות – ניתן...

עדכון רבעוני של חברת קטבסיס על המחקר של אדזולונקסנט

לעדכון המקורי בשפה האנגלית – לחצו כאן חברת קטבסיס ממשיכה לגייס מטופלים לשלב 3 של מחקר בתרופת אדזולונקסנט. 10 מרכזים כבר נפתחו בארצות הברית ובקרוב צפויים להפתח מרכזים באירופה ובישראל. התרופה מעכבת תהליכים דלקתיים בגוף שגורמים לניוון ועשויה להווה תחליף לטיפול בסטרואידים. המחקר מגייס ילדים אמבולטוריים עם דושן, בין גילאי 4 עד 7 שנים שלא קיבלו סטרואידים 6 חודשים לפחות לפני תחילת המחקר. במהלך המחקר תבדק לא רק יעילות התרופה בתאי שריר אלא גם השפעתה על התפקוד הלבבי. לפי נתוני ביניים של מחקר המשך של שלב2 , קצב הלב בבדיקת אקג של הילדים הנוטלים את התרופה ירד באופן משמעותי  והתקרב בממוצע לקצב הלב של ילדים בריאים. המחקר של חברת קטבסיס עתיד להתחיל בשבועות הקרובים בארץ במקביל לשני מחקרים נוספים שעשויים להחליף את הטיפול הקיים...

עדכון הסטנדרט הטיפולי בדושן

עמותת צעדים קטנים שמחה לבשר כי לאחר שנים של התקדמות בתחום הטיפול במחלת דושן, המרכז לבקרת מחלות (CDC) פרסם הנחיות לסטנדרט טיפולי מעודכן ב Lancet Neurology. מאז הפרסום הקודם של הסטנדרט הטיפולי בשנת 2010, חלה התקדמות רבה בתחום המחקר והטיפול במחלת דושן. לקראת הקיץ יצאו לאור עדכונים אלו גם בגרסת המדריך למשפחות כפי שתורגמו בעבר ע"י עמותת צעדים קטנים בשפות עברית וערבית. אנו תקוה כי נספיק לתרגם אותם לקראת כנס העמותה שיערך בתאריך 6.6.2018. בכל מקרה בכנס תתקיים הרצאה על העדכונים החדשים. מאז פרסום הסטנדרטים הטיפוליים לראשונה בשנת 2010, הצטבר ידע נוסף על הטיפול במחלה. סטרואידים, דגש משמעותי על הטיפול הלבבי והנשמה לא פולשנית, הובילו לעליה בתוחלת החיים של החולים בדושן. ישנם כמה שינויים בעדכון החדש שפורסם. בנוסף לשמונת...

מחקר חדש החל בארץ עם התרופה ומורולון

תקוה. שינוי. ימים חדשים של תקוה ליצירת מציאות חדשה לחולי ניוון שרירים דושן בארץ. בימים מרגשים אלו מצטרפים הילדים הראשונים בארץ למחקר חדשני בעולם, המתקיים בבי"ח שניידר, שמטרתו להחליף את הסטרואידים הניתנים כיום כטיפול במחלה במטרה להאט את התקדמותה. מידע נוסף על המחקר בקישור המצורף למידע נוסף ניתן לפנות לאיריס רכזת המחקר של העמותה בטלפון 050-5535590...