בדף זה מוצגים המחקרים העיקריים שעברו לשלבים הקליניים הנערכים בימים אלה. המחקרים מוצגים בהתאם לאסטרטגיות המחקר השונות, לשלב המחקר בו הם נמצאים וסטטוס עדכני של כל אחד מהם. הנך מוזמן להיכנס ולקרוא עוד בפירוט על כל מחקר.
אסטרטגיית טיפול |
שם החברה והתרופה שבפיתוח |
שלב |
משתתפים |
מתקיים בישראל |
סטטוס |
|||
גיל | יכולת אמבולטורית | טיפול בסטרואידים | ||||||
טיפול גנטי
|
מיקרודיסטרופין הכנסת חומר גני המקודד לדיסטרופין מקוצר
|
Pfizer |
3 | 4-7 ש | כן | כן | כן | מגייס |
Solid |
1/2 | 4-7 ש | לא ספציפי | כן | לא | מגייס | ||
Sarepta |
2 | 4-7 ש | כן | כן | לא | סיים גיוס | ||
Sarepta & Roche |
1 | 4-7 ש | כן | כן | לא | מגייס | ||
Genethon |
3 | 5-9 ש | כן | כן | לא כרגע | מגייס | ||
דילוג על אקסון
|
Daiichi Sankyo |
1/2 | 5-10 ש | כן | לא ספציפי | לא | הסתיים | |
NS Pharma |
3 | 4-7 ש | כן | כן | לא | מגייס מאושר FDA | ||
Sarepta Therapeutics ESSENCE Casimersen SRP 4045/ Vyondys SRP 4053 |
3 | 7-13 ש | כן | כן | כן | מגייס Vyondys מאושרFDA | ||
Sarepta Therapeutics Eteplirsen Exondis 51 [PMO] (MIS51ON) |
3 | 7-13 ש | כן | כן | התרופה רשומה בארץ | מאושר FDA פעיל,סיים גיוס | ||
Eteplirsen Exondis 51 Young patients |
2 | 6-48 ח | לא | לא | לא ספציפי | פעיל,סיים גיוס | ||
Sarepta |
2 | 7-12 ש
4-21 ש |
לא ספציפי | לא ספציפי | לא ספציפי | מגייס | ||
Audentes Therapeutics |
1/2 | 6 ח-13ש | כן מרגע רכישת הליכה | מגיל 4 | לא | מגייס לפי הזמנה | ||
מוטציית פסק |
PTC Therapeutics |
3 | 5< | כן | כן | כן התרופה רשומה בארץ | פעיל,סיים גיוס מאושר אישור EMA | |
2 | 6 ח-2ש | לא ספציפי | לא | לא | לפני גיוס | |||
2 | 2-7ש | כן | לא | לא | המחקר הסתיים | |||
טיפול בתסמינים |
הפחתת דלקת |
Antisense Therapeutics |
2 | 10-18ש | לא | לא ספציפי | לא | הסתיים |
Children’s Research Institute CANAKINUMAB (ILARIS®) |
1/2 | 2-6 ש | כן | לא | לא | מגייס | ||
University Hospital of Basel |
3 | 6.5-12ש
16-20ש |
6.5-12 כן
16-20 לא |
6.5-12 כן
16-20 לא |
לא | מגייס | ||
ReveraGen BioPharma |
2 | 4-7 ש | כן | לא | כן | פעיל,סיים גיוס | ||
VBP15-002 VBP15-003 |
2 | 4-7ש | כן | לא | לא | הסתיים | ||
טיפול ברקמה הפיברוטית |
FibroGen Pamrevlumab (FG-3019) חולים לא אמבולטורים |
3 | 12< ש | לא | כן | כן | מגייס | |
Pamrevlumab (FG-3019) חולים אמבולטורים |
3 | 6-11 ש | כן | כן | לא | מגייס | ||
שיפור התפקוד הלבבי |
Cumberland Pharmaceuticals |
2 | 7< ש | לא ספציפי | לא ספציפי | לא | מגייס | |
שימור ושיפור מצב השריר |
Capricor |
2 | 10< ש | לא ספציפי | כן | לא | הסתיים | |
Italafarmaco |
2 | 18-65ש | כן | כן | לא | פעיל,סיים גיוס | ||
Italafarmaco |
3 | 6-17ש | כן | כן | כן | פעיל,סיים גיוס | ||
ויסות מאזן יוני סידן |
EspeRare Foundation |
1/2 | 6-14ש | כן | כן | לא | שלב 1b,הסתיים 2 בהערכות | |
שמירה על אנרגיה תוך תאית |
Astellas Pharma |
1 | 8-16ש | לא ספציפי | כן | לא | מגייס | |
Epirium Bio |
1 | 16-59 | עד לאחר גיל 16 | לא ספציפי | לא | פעיל,סיים גיוס |
למידע נוסף אודות מחקרים קליניים הנך מוזמן להיכנס לאתר https://clinicaltrials.gov/.
Tweets by @tali_steps