השוואה בין 3 ניסוים קליניים העוסקים בטיפול חלופי לסטרואיד פרדניזון

בתחילת 2019 מתחילים בישראל  3 מחקרים קליניים בהם התרופה הנבדקת אמורה לשמש בעתיד כתחליף לסטרואידים מסוג פרדניזון/פרדניזולון המקובלים היום כטיפול עיקרי במחלה על פי הסטנדרט הטיפולי.

שלושת המחקרים פונים לאותה אוכלוסיית החולים: ילדים בגילאי 4 עד 7 שנים עם ניוון שרירים מסוג דושן אשר לא נטלו עדיין סטרואידים.

להלן טבלה המשווה בין המחקרים האלו

 

תרופה

חברת פרמה

Vamorolon

RiveraGen BioPharma

Edasolonexent

Catabasis Pharmaceuticals

MNK 1411

Mallinckrodt Pharmaceuticals

מהות הטיפול התרופה ומורולון (Vamorolon ) היא נוסחה של סטרואיד חדש שאמור לשמר את הפעילות אנטי-דלקתית ויחד עם זאת, להפחית בצורה משמעותית את תופעות הלוואי הלא רצויות, כמו עיכוב בגדילה ואוסטאופורוזיס. התרופה Edasalonexent אמורה  לעכב התפתחות דלקתית בתאי השריר בדומה לסטרואידים אך במסלול פעולה שונה.  החומר הפעיל הינו מולקולה קטנה המעכבת את קומפלקס ,NFkB המעורב בהפעלת תהליכים דלקתיים, הרס תאי השריר ועיכוב התחדשות תאית. MNK-1411 הינו סטרואיד בשם cosyntropin, חומר סינטטי זהה להורמון טבעי ACTH, המעורב במניעת תהליכים דלקתיים והרס השרירים. התרופה מאושרת לשימוש ע"י  FDA כבר שנים רבות.

מדובר בסטרואיד חילופי לפרדניזון/דפלזקורט שעלול לגרום לפחות תופעות לוואי.

שלב המחקר

שלב 2ב

בדיקת בטיחות ויעילות מול פרדניזון ופלסיבו

שלב 3

בדיקת יעילות מול פלסיבו

שלב 2

בדיקת בטיחות ויעילות מול פלסיבו

תיאור המחקר השלב הזה של המחקר נחשב כשלב מכריע. הסוכנות האירופית לתרופות  EMA ביקשה להוכיח  את רמת הבטיחות המובהקת של הומורולון מול הטיפול בסטרואידים המקובלים. השלב הזה הינו שלב מכריע לאישור התרופה. מטרת המחקר היא לבחון את יעילות  המינון של 100 מ"ג/ק"ג' בקבוצה גדולה של מטופלים מול טיפול פלסבו במהלך המחקר תבחן ההשפעה של 2 מינונים של התרופה. המינון הגבוה הינו שווה ערך ל- 0.75 מ"ג/ק"ג/יום של פרדניזון והמינון הנמוך מהווה 50% מהמינון הגבוה.
תיאור תרופה סירופ פעם ביום 2 כדורים 3 פעמים ביום זריקה פעמיים בשבוע
יחס לפלסבו

1:3

1/4 מהמטופלים יקבלו פלסבו

1/4 מהמטופלים יקבלו פרדניזון

1/4 מהמטופלים יקבלו ומורולון במינון 1

1/4 מהמטופלים יקבלו ומורולון במינון 2

1:2

1/3 מהמטופלים יקבלו פלסבו

2/3 מהמטופלים יקבלו אדזולונקסנט 100 מג/קג

1:1

1/2 מהמטופלים יקבלו פלסבו

1/4 מהמטופלים יקבלו מינון 1 של התרופה MNK1411

1/4 מהמטופלים יקבלו מינון 2 של התרופה      MNK1411

משך המחקר 6 חודשים טיפול בתווית סמויה* (כולל פלסבו) ולאחר מכן

5 חודשים טיפול בומורולון במינון שיבחר כמשפיע

12 חודשים – מחקר בתווית סמויה (כולל פלסבו) ולאחר מכן

12 חודשים – טיפול באדזולונקסנט

6 חודשים טיפול בתווית סמויה (כולל פלסבו) ולאחר מכן

6 חודשים – טיפול בתרופה MNK1411

תדירות הביקורים 4 פעמים בחודשיים הראשונים ואז כל חודש עד סוף השנה כל 3 חודשים למשך שנתיים פעם בחודש למשך שנה
מדדים שיבדקו במהלך המחקר תפקוד פיזי  וקצב גדילה

  •  חוזק שרירים וטווחי תנועה
  • מבחן 10מטר ריצה/הליכה
  •  טיפוס 4 מדרגות
  •   זמן קימה מהרצפה
  • מבחן 6 דקות הליכה

תפקוד לבבי

צפיפות העצם

בדיקות דם

בדיקות עיניים

תפקודי ריאות

תפקוד פיזי וקצב גדילה:

  •  חוזק שרירים וטווחי תנועה
  • מבחן 10מטר ריצה/הליכה
  • טיפוס 4 מדרגות
  • זמן קימה מהרצפה

תפקוד לבבי

צפיפות העצם

בדיקות דם

תפקוד פיזי וקצב גדילה:

  • חוזק שרירים וטווחי תנועה
  • מבחן 10מטר ריצה/הליכה
  • טיפוס 4 מדרגות
  • זמן קימה מהרצפה

תפקודי ריאות

בדיקות דם

תנאי התאמה 4 עד 7 שנים 4 עד 5 שנים 4 עד 8 שנים
למידע נוסף Vision-DMD

NCT03439670

PolarisDMD

NCT03703882

Brave

NCT03400852

אתר המחקר בארץ בה"ח שניידר,

פתח תקווה

 

פרופ' יורם נבו

בה"ח הדסה עין קרם,

ירושלים

 

דר' טליה דור

בה"ח וולפסון,

חולון

 

דר' מירה גינסבורג

לכל שאלה או בקשה להירשם למחקרים אנא צרו קשר עם רכזת תחום המחקר של העמותה, מילה, בטלפון 050-5535590