טיפול להתחדשות תאי השריר Muscle Mass Quality

מעכבי מיוסטטין – חלבון המיוסטטין מגביל את גדילת תאי השריר ברקמות בהם הוא נמצא בריכוזים גדולים. עיכוב המיוסטטין אצל בנים החולים בדושן עשוי יגרום להם לפתח  מסת שריר גדולה יותר. באופן אידיאלי, העודף הזה יקזז את אובדן השרירים הנגרם עקב מחלת הדושן, כך שהנערים יוכלו לשמור לפרק זמן רב יותר על יכולת התפקוד.

מחקרים קליניים העוסקים בעיכוב מיוסטטין:

  1. Bristol-Myers Squibb – BMS-986089
  2. Nationwide Children's Hospital – Follistatin (FS 344) – AAV1/AAV8 מחקר קליני העוסק בחלבון הפוליסטאטין המעודד צמיחת שריר.

מעכבי HDAC – כאשר רקמת שריר הופכת לרקמה צלקתית בשל היעדר דיסטרופין, מתרחש שינוי גם בחלבונים האחרים הפועלים ברקמה והם מעודדים ביטוי של רקמה צלקתית. לכן, תהיה נטייה מוגברת לייצור של רקמה צלקתית על פני רקמת שריר. מעכבי HDAC פועלים על הגנים הקשורים לביטוי חלבונים של רקמה צלקתית, ומעכבים אותם. במחקר שבוצע על עכברים נצפה שיפור בהתחדשות השריר וירידה ביצירת הפיברוזיס.

מחקרים קליניים העוסקים בעיכוב HDAC:

  1. Italpharmaco – Givinostat – מחקר בשלב 3, בודק את היעילות הבטיחות של Givinostat אצל ילדים חולי דושן המתהלכים באופן עצמאי.