הגברת ייצור היוטרופין Utrophin Upregulators

יוטרופין הינו חלבון הקיים באופן טבעי בגופנו. ערכים גבוהים של החלבון ניתן לראות בשלבי ההתפתחות העוברית ברחם. ככל שאנו מתבגרים שיעורו הולך וקטן. קיים דמיון רב במבנה המרחבי של החלבון יוטרופין לחלבון הדיסטרופין.

מחקרים  פרא-קליניים בעכברים הראו כי נוכחות של חלבון יוטרופין גורמת לשרירים לתפקד בצורה טובה יותר וייתכן שהיא עשויה לפצות על היעדר הדיסטרופין בחולי דושן. האתגר המשמעותי היה למצוא דרך להעלות את ייצור חלבון היוטרופין למשך זמן ממושך בתקווה שעל ידי כך אולי נוכל להחזיר את השריר לתפקוד לא בעזרת דיסטרופין אלא באמצעות חלבון דומה לו.

מחקרים קליניים העוסקים בהגברת יצור היוטרופין:

  1.  Summit Therapeutics SMT C1100
  2. Biglycan – Tivorsan – עדיין לא במחקר קליני. ההערכה היא כי ניסויים קליניים יתחילו בעוד כשנה.