טיפול בתסמיני המחלה

גישות הטיפול התרופתי עבור מחלת הדושן מתמקדות בשיקום הנזק שנגרם עקב המחסור בדיסטרופין.
רקמת שריר שאבדה מוחלפת ע"י רקמה צלקתית (פיברוזיס) ורקמת שומן. תהליך זה הוא בלתי-הפיך ומואץ על ידי תגובת מערכת החיסון שמופעלת עקב הנזק בשריר.
תרופות יכולות לעזור בהגברה של גדילת השריר כפיצוי על איבוד רקמת השריר. לחילופין הן יכולות לדכא את המערכת החיסונית או לעכב התפתחות של רקמה צלקתית.

החיסרון העיקרי של הטיפול התרופתי הוא בכך שמטרתו לטפל בסימפטומים של המחלה, לא בסיבה. אולם כאשר הטיפול עובד, הוא יכול להאט את קצב התקדמות המחלה. כמו כן, השימוש בתרופות הוא קל ויעיל – הן ניתנות דרך הפה ופועלות על כל השרירים בגוף (לעומת הטיפול התאי או הגני בהם יש קושי להגיע לכל הרקמות). לפעמים תרופות המשמשות לטיפול במחלות אחרות נמצאות יעילות גם בטיפול בחולי דושן. כיוון שכבר יודעים את השפעת התרופות על הגוף, ניתן להאיץ את המעבר לשימוש קליני בחולי דושן.

ניתן לחלק את הטיפול התרופתי לפי המאפיינים הבאים:

• תרופות אנטי-דלקתיות
• תרופות המפחיתות פיברוזיס
• תרופות המרחיבות את כלי הדם (שיפור תפקוד שריר הלב)
• תרופות המשפרות את מסת השריר
• תרופות המגבירות את ייצור היוטרופין