מחקרים קליניים בדושן ובקר

בדף זה מוצגים המחקרים העיקריים שעברו לשלבים הקליניים הנערכים בימים אלה. המחקרים מוצגים בהתאם לאסטרטגיות המחקר השונות, לשלב המחקר בו הם נמצאים וסטטוס עדכני של כל אחד מהם. הנך מוזמן להיכנס ולקרוא עוד בפירוט על כל מחקר.

אסטרטגיית טיפול

שם החברה והתרופה שבפיתוח

שלב 

משתתפים

מתקיים בישראל

סטטוס
גיל  יכולת אמבולטורית טיפול  בסטרואידים

טיפול גנטי

 

מיקרודיסטרופין

הכנסת חומר גני המקודד לדיסטרופין מקוצר

 

Pfizer

PF-06939926

3 4-7 ש כן כן כן מגייס

Solid

 SGT-001

1/2 4-7 ש לא ספציפי כן לא  מגייס

Sarepta

SRP-9001 102

2 4-7 ש כן כן לא  סיים גיוס

Sarepta & Roche

 SRP-9001_ENDEAVOR

1 4-7 ש כן כן לא  מגייס

Genethon

GNT 014, 104

3 5-9 ש כן כן לא כרגע  מגייס

דילוג על אקסון 

 

 

Daiichi Sankyo

DS-5141b  Exon 45

1/2 5-10 ש כן לא ספציפי לא  הסתיים

NS Pharma

Viltepso EXON 53

3 4-7 ש כן כן לא  מגייס           מאושר FDA

Sarepta Therapeutics  ESSENCE

 Casimersen SRP 4045/ Vyondys SRP 4053

3 7-13 ש כן כן כן  מגייס   Vyondys מאושרFDA

Sarepta Therapeutics

 Eteplirsen Exondis 51 [PMO] (MIS51ON)

3 7-13 ש כן כן התרופה רשומה בארץ  מאושר FDA   פעיל,סיים גיוס

Eteplirsen Exondis 51 Young patients

2 6-48 ח לא לא לא ספציפי  פעיל,סיים גיוס

Sarepta 

SRP-5051 [PPMO]

2 7-12 ש

4-21 ש

לא ספציפי לא ספציפי לא ספציפי  מגייס

Audentes Therapeutics

  AAV9 U7snRNA לכפל באקסון 2

1/2 6 ח-13ש כן מרגע רכישת הליכה מגיל 4 לא  מגייס לפי  הזמנה

מוטציית פסק

PTC Therapeutics

Ataluren Translarn

3 5< כן כן כן התרופה רשומה בארץ  פעיל,סיים גיוס מאושר אישור EMA

Ataluren Translarna

2 6 ח-2ש לא ספציפי לא לא  לפני גיוס

Ataluren Translarna

2 2-7ש כן לא לא  המחקר הסתיים

טיפול בתסמינים

הפחתת דלקת

Antisense Therapeutics

ALT1102

2  10-18ש לא לא ספציפי לא  הסתיים

Children’s Research Institute

CANAKINUMAB (ILARIS®)

1/2 2-6 ש כן לא לא  מגייס

University Hospital of Basel

 Tamoxifen

3 6.5-12ש

16-20ש

6.5-12 כן

16-20 לא

6.5-12 כן

16-20 לא

לא  מגייס

ReveraGen BioPharma

 Vamorolon (VBP15)

2 4-7 ש כן לא כן  פעיל,סיים גיוס

Vamorolon מחקר המשך לפאזה 2a

VBP15-002 VBP15-003

 2 4-7ש כן לא לא  הסתיים

טיפול ברקמה הפיברוטית 

FibroGen

Pamrevlumab (FG-3019) חולים לא אמבולטורים

3 12< ש לא כן כן  מגייס

Pamrevlumab (FG-3019) חולים אמבולטורים

 3 6-11 ש כן כן לא  מגייס

שיפור התפקוד הלבבי

Cumberland Pharmaceuticals

IFETROBAN

2 7< ש לא ספציפי לא ספציפי לא  מגייס

שימור ושיפור מצב השריר

Capricor

CAP 1002 (HOPE-2)

2 10< ש לא ספציפי כן לא  הסתיים

Italafarmaco

Gvinostat -Becker

2 18-65ש כן כן לא  פעיל,סיים גיוס

Italafarmaco

Gvinostat – Duchenne

3 6-17ש כן כן כן  פעיל,סיים גיוס

ויסות מאזן יוני סידן

EspeRare Foundation

Rimeporid

1/2 6-14ש כן כן לא  שלב 1b,הסתיים      2 בהערכות

שמירה על אנרגיה תוך תאית

Astellas Pharma

A0367 (MA-0211)

1 8-16ש לא ספציפי כן לא  מגייס

Epirium Bio

EPM-01 לחולי בקר

 1 16-59 עד לאחר גיל 16 לא ספציפי לא  פעיל,סיים גיוס

 

למידע נוסף אודות מחקרים קליניים הנך מוזמן להיכנס לאתר https://clinicaltrials.gov/.