מחקרים קליניים בדושן ובקר

בדף זה מוצגים המחקרים העיקריים שעברו לשלבים הקליניים  הנערכים בימים אלה. הנך מוזמן להיכנס וללמוד על המחקרים בחוברת המחקרים המלאה. תוכל ללמוד עוד אודות אסטרטגיות המחקר העיקריות ולמידע נוסף על תהליך פיתוח תרופות.

התרופה בפיתוח אסטרטגית טיפול גיל מצב אמבולטורי נטילת סטרואידים מתקיים בישראל
PF-06939926 

Pfizer

הכנסת הגן המבטא את הגרסה המקוצרת של דיסטרופין 5-12 אמבולטוריים כן לא
Micro-Dystrophin

Nationwide Hospital

3 חודשים עד 7 שנים אמבולטוריים לא ספציפי לא
SGT-001

Solid

4-17 לא ספציפי כן לא
WVE-210201

WAVE

תרופה לדילוג על האקסון 51 5-18 לא ספציפי לא ספציפי לא
PPMO for Exon 51

Sarepta

12 ומעלה  לא ספציפי כן לא
Eteplirsen

Sarepta

 0.5-21  בהתאם לקבוצת גיל  בהתאם לקבוצת גיל לא
ESSENCE

Sarepta

תרופה לדילוג על אקסון 53 ועל אקסון 45  7-13  אמבולטוריים  כן כן
NS-065/NCNP-01

NS Pharma

תרופה לדילוג על האקסונים 51 ו-53  4-10  אמבולטוריים כן לא
Translarna

PTC

 דילוג על מוטציית פסק  2-5

5 ומעלה

  אמבולטוריים   בהתאם לקבוצת גיל לא
GALGT2

Nationwide Hospital

הכנסת הגן המבטא חלבונים שונים (כולל יוטרופין) המיועדים לפצות על העדר הדיסטרופין  4 ומעלה  אמבולטוריים  כן לא
RG-6206

Roche

עידוד התחדשות תאי השריר 6-11 אמבולטוריים כן לא
SIDEROS/Idebanone

Santhera

שמירה על אנרגיה תוך תאית ותפקוד מיטוכונדריאלי  10 ומעלה  לא ספציפי כן כן 
Rimeporid

EspeRare

 ויסות מאזן יוני סידן 4-14 אמבולטוריים  כן לא
For DMD   מציאת הטיפול האופטימאלי בסטרואידים עבור חולי דושן 4-7  אמבולטוריים לא לא
Vamorolon

RiveraGen

 קורטיקוסטרואיד חדשני  המותאם לחולי דושן  4-7 אמבולטוריים  לא  כן
Edasolonexent

Catabasis

נוגד דלקת כתחליף לסטרואידים ע"י  מעכב NF-kB 4-7 אמבולטוריים לא כן
MNK-1411 

Mallinckrodt

 סטרואיד חילופי  4-8 אמבולטוריים  לא  כן
 Givinostat

Italfarmaco

מניעת דלקתיות ע"י עיקוב אנזימי HDAC 6 ומעלה – דושן

18 ומעלה – בקר

אמבולטוריים כן לא
Tamoxifen

E-Rare grant

הפחתת פיברוזיס ודלקת בשריר 5-16 אמבולטוריים כן כן
Pamrevlumab

FibroGen

 הפחתת פיברוזיס בתאי שריר  12 ומעלה לא ספציפי כן לא
Spironolactone and Eplerenon  טיפול לבבי – שימוש במעכבי אלדוסטרון 7 ומעלה  לא ספציפי לא ספציפי לא
HOPE-2

Capricor

טיפול בתאי גזע לבב  10 ומעלה  לא ספציפי כן לא

 

למידע נוסף אודות מחקרים קליניים הנך מוזמן להיכנס לאתר https://clinicaltrials.gov/.