מחקרים פרה-קליניים
עמותת צעדים קטנים יוזמת ותומכת במגוון מחקרים, הן בתחומי טיפול והן בתחומי איכות חיי החולים ובני משפחותיהם.
ניתן ללחוץ על כל אחד מהמחקרים בתחום זה על מנת ללמוד עליו בהרחבה.
במידה ויש לך רעיון למחקר בשיתוף העמותה וכן לקבלת מידע נוסף על כל אחד מהמחקרים, ניתן לפנות לשירלי אקרמן – לאופר, מנהלת מחום המחקר והטיפול בעמותה.
מחקרים פרה קליניים:
Inhibition of nonsense-mediated mRNA decay may improve stop codon read-through therapy for Duchenne muscular dystrophy
טיפול מותאם אישית בעזרת עריכה גנומית באסטרטגית Cas9-CRISPR בחולי דושן
שימוש ב Lipid Nanoparticles (LNPs) לצורך מתן טיפול גנטי בחולי דושן
