מה זה מחקר קליני?

תרופות חדשות  ושיטות טיפול חדשות חייבות לעבור מספר שלבים של ניסויים קליניים לפני שהם מאושרים לשימוש. בשלב הראשון נערכים מחקרים מדעיים ומחקרים פרא-קליניים (מחקרים מקדימים) שנועדו להבין את מנגנון הפעולה של הטיפול והבטיחות שלו בתנאי מעבדה. לאחר שזה הצליח המשלב הבא הוא המחקר הקליני, בשלב זה משתמשים בבני אדם כנבדקים על מנת לבדוק את היעילות והבטיחות של התרופה או הטיפול.

שימוש בתרופות דמה (פלאסבו), שאין בה חומר פעיל אך הוא ניתן כאילו היא התרופה האמיתית לקבוצת נבדקים, ללא ידיעתם וללא ידיעת הרופא והצוות הטיפולי. קבוצה זו מהווה קבוצת ביקורת להשפעת החומר הנבדק והיא כלי חשוב בהוכחת יעילותה או אי יעילותה של התרופה.

אנחנו ברי מזל, שבשנים האחרונות יש התקדמות עצומה בתחום המחקר וכולנו מקווים שיימצא ריפוי  לדושן מהר ככל האפשר. קיימת הרבה ציפייה ותקווה כאשר מתאפשר לחולים להשתתף בניסוי קליני, במיוחד לטיפול שיש לו פוטנציאל רב לשפר את התפקוד ואיכות החיים.  עלינו לשמור על התקווה שכן יש התקדמות רבה ובמקביל לשמור על ציפיות ריאליות.

כדי להשתתף בניסוי קליני החוקרים מגדירים שורה של קריטריונים כמו  גיל, השלב במחלה היסטוריה רפואית ועוד. הקריטריונים מאפשרים לחוקר לזהות נבדקים מתאימים ולהבטיח שניתן יהיה לדעת מהם הגורמים שהשפיעו על השאלות הנבדקות במחקר.

להשתתפות במחקר קליני יש יתרונות אך היא מלווה בכמה סיכונים

יתרונות

  • גישה לטיפולים חדשניים שעדיין לא אושרו לשימוש
  • קבלת טיפול באופן מבוקר על ידי מומחים בתחום
  • לסייע לחולים אחרים במטרה לתרום להבנה רבה יותר של מחלת הדושן ולקדם את הטיפולים לכל החולים

סיכונים

  • תופעות לוואי לא ידועות
  • קבלת טיפול שיכול להתגלות כחסר השפעה או בעל השפעה שלילית
  • השקעת זמן ואנרגיה בטיפול הניסיוני

ההחלטה להשתתף במחקר הינה החלטה אישית וחשובה ולצורך כך מצורפת רשימת שאלות שכדאי שתעלו בפני הרופא החוקר / צוות המחקר.

תרשים של תהליך פיתוח תרופה ומשך זמן ממוצע של כל שלב

שלב מחקרי מטרה משך
מחקר פרא- קליני לבחון את פעילות התרופה ובטיחות השימוש בה בבעלי חיים כשלב מקדים לניסויים קליניים בבני אדם. 3.8 שנים
PHASE I הערכת בטיחות התרופה ואופן מתן הטיפול 10.4 שנים
PHASE II להעריך את יעילות הטיפול, קביעת מינון אפקטיבי ולבחון אם נצפות תופעות לוואי
PHASE III להשוות את הטיפול החדשני לטיפולים המקובלים
מחקר לאחר אישור התרופה לזהות תופעות לוואי המופיעות זמן רב לאחר שימוש בתרופה 1.5 שנים