מהו מחקר קליני?
מחקרים קליניים נועדו לחקור אם תרופה או טיפול חדש הינו בטוח ויעיל.
הרבה ממה שאנו יודעים כיום על התקדמות המחלה, והטיפולים, הוא תוצאה של מחקרים קליניים שנעשו בעבר.
תהליך המחקר והפיתוח של שיטות טיפול ותרופות חדשות, כרוך בשלבים מקדימים ולוקח שנים רבות. רק אחוז קטן מהמחקרים מצליח, כלומר מראה בטיחות ויעילות בטיפול במחקר ומאושר לשיווק על-ידי הרגולטורים המוסמכים לכך, לרוב ארגון ה- FDA האמריקאי וה- EMA האירופאי.
השלבים השונים בתהליך כוללים:
מחקרים פרה-קליניים (מחקרים מקדימים)
מחקרים פרה-קליניים (מחקרים מקדימים) המתבצעים במסגרת המעבדה במגוון שיטות כולל מחקר בבעלי חיים. מטרת מחקרים אלו היא להבין את מנגנון הפעולה של הטיפול והבטיחות שלו. שלב זה ימשך בממוצע כ 3.8 שנים.
לאחר שזה הצליח השלב הבא הוא המחקר הקליני, בשלב זה מגויסים אנשים (בריאים ובעלי אבחנה ספציפית) להיות הנבדקים על מנת לבדוק את היעילות והבטיחות של התרופה או הטיפול. נהוג לחלק את המחקרים הקליניים למספר שלבים/ פאזות (phase):
שלב I
מטרתו היא להעריך את בטיחות התרופה ואופן מתן הטיפול. יכלול לרב קבוצה קטנה של נבדקים.
שלב II
מטרות שלב זה הינן הערכת את יעילות הטיפול, קביעת מינון אפקטיבי ובטיחות הטיפול. מספר המשתתפים בשלב זה יהיה גדול יותר ויעמוד לרב על סביב עשרות.
שלב III
מטרתו להשוות את הטיפול החדשני לטיפולים המקובלים או לקבוצה שאינה מקבלת טיפול ו/או מקבלת טיפול דמה (פלאסבו) ללא חומר פעיל. לרב חלוקת הקבוצות תעשה באופן רנדומלי וללא ידיעתם של המשתתפים, הרופא והצוות הטיפולי (נקרא גם מחקר מבוקר רנדומלי בהתוויה סמויה). שיטה זו היא כלי חשוב להוכחת יעילותה או אי יעילותה של התרופה.
שלבים I- III לרב יארכו כ 10- 15 שנים. במידה ושלבים אלו עברו בהצלחה יינתן אישור לתרופה והיא תכנס לשימוש.
שלב VI
מחקר שיבוצע לאחר שיווק התרופה ויכלול מעקב אחרי המשמשים בה לאורך זמן כדי לוודא את בטיחותה.
אנחנו ברי מזל, שבשנים האחרונות יש התקדמות עצומה בתחום המחקר וכולנו מקווים שיימצא טיפול לדושן-בקר מהר ככל האפשר. קיימת הרבה ציפייה ותקווה כאשר מתאפשר לחולים להשתתף במחקר קליני, במיוחד לטיפול שיש לו פוטנציאל רב לשפר את התפקוד ואיכות החיים. עלינו לשמור על התקווה שכן יש התקדמות רבה ובמקביל לשמור על ציפיות ריאליות.
