מחקרים

שאלות שכדאי לשאול את צוות המחקר

ההחלטה להשתתף במחקר הינה אישית וחשובה. ייתכן והשתתפות במחקר אחד ימנע מילדכם אפשרות להשתתף במחקר אחר. במקרה של השתתפות אפשרית במחקר אנו ממליצים לכם להיערך מבעוד מועד עם רשימת שאלות לקראת פגישה עם צוות המחקר. רשימת השאלות שריכזנו עבורכם ורצוי שתשאלו בפגישה. הן יוכלו לסייע לכם לגבש את החלטתם: איך התרופה עובדת? מהי אמורה לעשות? מה הייתה השפעת התרופה ומה הן תוצאות השלבים הקודמים של המחקר? האם לנבדקים בשלבים קודמים של המחקר היו תופעות לוואי ומה הן? איך מתכננים לטפל בתופעות הלוואי בשלב הנוכחי של המחקר? האם יש קבוצת ביקורת במחקר ומה הסיכוי להיות בתוך קבוצת ביקורת? מה עלול להיות הסיכון לילדך במידה והוא נמצא מתאים גנטית לתרופה שאושרה לטיפול במחלה אבל החלטתם לוותר עליה לצורך מחקר ובסוף יתברר שבתקופת המחקר ילדך היה בקבוצת הביקורת...

מה זה מחקר קליני?

תרופות חדשות  ושיטות טיפול חדשות חייבות לעבור מספר שלבים של ניסויים קליניים לפני שהם מאושרים לשימוש. בשלב הראשון נערכים מחקרים מדעיים ומחקרים פרא-קליניים (מחקרים מקדימים) שנועדו להבין את מנגנון הפעולה של הטיפול והבטיחות שלו בתנאי מעבדה. לאחר שזה הצליח המשלב הבא הוא המחקר הקליני, בשלב זה משתמשים בבני אדם כנבדקים על מנת לבדוק את היעילות והבטיחות של התרופה או הטיפול. שימוש בתרופות דמה (פלאסבו), שאין בה חומר פעיל אך הוא ניתן כאילו היא התרופה האמיתית לקבוצת נבדקים, ללא ידיעתם וללא ידיעת הרופא והצוות הטיפולי. קבוצה זו מהווה קבוצת ביקורת להשפעת החומר הנבדק והיא כלי חשוב בהוכחת יעילותה או אי יעילותה של התרופה. אנחנו ברי מזל, שבשנים האחרונות יש התקדמות עצומה בתחום המחקר וכולנו מקווים שיימצא ריפוי  לדושן מהר ככל האפשר. קיימת...

מחקרים קליניים בדושן ובקר

בדף זה מוצגים המחקרים העיקריים שעברו לשלבים הקליניים הנערכים בימים אלה. המחקרים מוצגים בהתאם לאסטרטגיות המחקר השונות, לשלב המחקר בו הם נמצאים וסטטוס עדכני של כל אחד מהם. הנך מוזמן להיכנס ולקרוא עוד בפירוט על כל מחקר. אסטרטגיית טיפול שם החברה והתרופה שבפיתוח שלב  משתתפים מתקיים בישראל סטטוס גיל  יכולת אמבולטורית טיפול  בסטרואידים טיפול גנטי   מיקרודיסטרופין הכנסת חומר גני המקודד לדיסטרופין מקוצר   Pfizer PF-06939926 3 4-7 ש כן כן כן מגייס Solid  SGT-001 1/2 4-7 ש לא ספציפי כן לא  מגייס Sarepta SRP-9001 102 2 4-7 ש כן כן לא  סיים גיוס Sarepta & Roche  SRP-9001_ENDEAVOR 1 4-7 ש כן כן לא  מגייס Genethon GNT 014, 104 3 5-9 ש כן כן לא כרגע  מגייס דילוג על אקסון      Daiichi Sankyo DS-5141b ...

מחקרים במימון העמותה

עמותה צעדים קטנים משקיעה חלק גדול ממשאביה למציאת התרופה ושיפור איכות הטיפול  הקיים בדושן ובקר: אנו משקיעים במחקרים בתחומים שונים. חלקם מיועדים למציאת טיפול למחלה וחלקם בתחום שיפור איכות חיי החולים והבנת מהלך המחלה. העמותה פועלת להנגשת הטיפולים החדשים אשר אושרו ע"י רגולציה אמריקאית (FDA) או אירופאית (EMA) לחולים בארץ בין אם באמצעות הגשת בקשות לסל התרופות ובין אם בסיוע במאבק מול קופות החולים. אנו פועלים מול המרכזים הרפואיים על מנת לוודא שהחולים יקבלו את הטיפול ההולם לפי הסטנדרט הטיפולי הבינלאומי המקובל במחלה. אנו מנהלים את מאגר החקר הלאומי של ישראל. המאגר מאפשר למנף את הידע הארצי על מהלך המחלה על מנת לקדם את המחקר ואישורי התרופות. העמותה גם מטפחת את הידע המקצועי בנושא הטיפול ע"י מימון כנסים והזמנת אנשי...

תחומי מחקר

המחקר הוא לב לבה של התקדמות הטיפול במחלת ניוון השרירים דושן. אנו מביאים בפניכם מידע בסיסי אודות אסטרטגיות המחקר השונות וכן את עדכוני המחקר האחרונים. חלק מן החומר כאן עשוי להיראות מרתיע בהתחלה, אולם הוא ירחיב את ההבנה על המחלה ויבהיר מה מונח על כף המאזניים כאשר מדענים מחפשים אחר הטיפולים שיביאו לסופן של מחלות דושן ובקר. על מנת לדעת איזה מחקר וסוג טיפול רלונטי לילדכם, חשוב להכיר את טבלת האקסונים המצורפת. אתם מוזמנים לפנות לרכזת המחקר של העמותה בטלפון 050-5535590, על מנת להבין את משמעותה של הטבלה....