מחקרים

מה זה מחקר קליני?

תרופות חדשות  ושיטות טיפול חדשות חייבות לעבור מספר שלבים של ניסויים קליניים לפני שהם מאושרים לשימוש. בשלב הראשון נערכים מחקרים מדעיים ומחקרים פרא-קליניים (מחקרים מקדימים) שנועדו להבין את מנגנון הפעולה של הטיפול והבטיחות שלו בתנאי מעבדה. לאחר שזה הצליח המשלב הבא הוא המחקר הקליני, בשלב זה משתמשים בבני אדם כנבדקים על מנת לבדוק את היעילות והבטיחות של התרופה או הטיפול. שימוש בתרופות דמה (פלאסבו), שאין בה חומר פעיל אך הוא ניתן כאילו היא התרופה האמיתית לקבוצת נבדקים, ללא ידיעתם וללא ידיעת הרופא והצוות הטיפולי. קבוצה זו מהווה קבוצת ביקורת להשפעת החומר הנבדק והיא כלי חשוב בהוכחת יעילותה או אי יעילותה של התרופה. אנחנו ברי מזל, שבשנים האחרונות יש התקדמות עצומה בתחום המחקר וכולנו מקווים שיימצא ריפוי  לדושן מהר ככל האפשר. קי...

מחקרים קליניים בדושן ובקר

בדף זה מוצגים המחקרים העיקריים שעברו לשלבים הקליניים  הנערכים בימים אלה. הנך מוזמן להיכנס וללמוד על המחקרים בחוברת המחקרים המלאה. תוכל ללמוד עוד אודות אסטרטגיות המחקר העיקריות ולמידע נוסף על תהליך פיתוח תרופות. התרופה בפיתוח אסטרטגית טיפול גיל מצב אמבולטורי נטילת סטרואידים מתקיים בישראל PF-06939926  Pfizer הכנסת הגן המבטא את הגרסה המקוצרת של דיסטרופין 5-12 אמבולטוריים כן לא Micro-Dystrophin Nationwide Hospital 3 חודשים עד 7 שנים אמבולטוריים לא ספציפי לא SGT-001 Solid 4-17 לא ספציפי כן לא WVE-210201 WAVE תרופה לדילוג על האקסון 51 5-18 לא ספציפי לא ספציפי לא PPMO for Exon 51 Sarepta 12 ומעלה  לא ספציפי כן לא Eteplirsen Sarepta  0.5-21  בהתאם לקבוצת גיל  בהתאם לקבוצת גיל לא ESSENCE Sarepta תרופה לדילוג...

מחקרים במימון העמותה

עמותה צעדים קטנים משקיעה חלק גדול ממשאביה למציאת התרופה ושיפור איכות הטיפול  הקיים בדושן ובקר: אנו משקיעים במחקרים בתחומים שונים. חלקם מיועדים למציאת טיפול למחלה וחלקם בתחום שיפור איכות חיי החולים והבנת מהלך המחלה. העמותה פועלת להנגשת הטיפולים החדשים אשר אושרו ע"י רגולציה אמריקאית (FDA) או אירופאית (EMA) לחולים בארץ בין אם באמצעות הגשת בקשות לסל התרופות ובין אם בסיוע במאבק מול קופות החולים. אנו פועלים מול המרכזים הרפואיים על מנת לוודא שהחולים יקבלו את הטיפול ההולם לפי הסטנדרט הטיפולי הבינלאומי המקובל במחלה. אנו מנהלים את מאגר החקר הלאומי של ישראל. המאגר מאפשר למנף את הידע הארצי על מהלך המחלה על מנת לקדם את המחקר ואישורי התרופות. העמותה גם מטפחת את הידע המקצועי בנושא הטיפול ע"י מימון כנסים והזמנת אנ...

תחומי מחקר

המחקר הוא לב לבה של התקדמות הטיפול במחלת ניוון השרירים דושן. אנו מביאים בפניכם מידע בסיסי אודות אסטרטגיות המחקר השונות וכן את עדכוני המחקר האחרונים. חלק מן החומר כאן עשוי להיראות מרתיע בהתחלה, אולם הוא ירחיב את ההבנה על המחלה ויבהיר מה מונח על כף המאזניים כאשר מדענים מחפשים אחר הטיפולים שיביאו לסופן של מחלות דושן ובקר. על מנת לדעת איזה מחקר וסוג טיפול רלונטי לילדכם, חשוב להכיר את טבלת האקסונים המצורפת. אתם מוזמנים לפנות לרכזת המחקר של העמותה בטלפון 050-5535590, על מנת להבין את משמעותה של הטבלה....