casimersen) AMONDYS 45) -תרופה לדילוג על אקסון 45 של חברת סרפטה אושרה לטיפול ע"י ה FDA

26/02/2021

AMONDYS 45 (casimersen)

RNA antisense oligonucleotides PMO  המיועדת לחולי דושן בעלי מוטציה המתאימה לדילוג על אקסון 45 (כ-8 אחוז מכלל חולי דושן) קיבלה אישור FDA במסלול המהיר. אישור זה ניתן על בסיס עלייה משמעותית סטטיסטית ברמות הדיסטרופין בשרירי השלד של חולים שטופלו ב AMONDYS 45 וככל הנראה תביא גם ליעילות קלינית בחולים אלו.

בהתאם למסלול המהיר המשך אישור התרופה תלוי בהוכחת היעילות הקלינית במחקרים. מחקר  ESSENCE המשווה בין הטיפול ב- AMONDYS 45  לקבוצת ביקורת המקבלת פלצבו עדיין מתרחש וצפוי להסתיים בשנת 2024.

למרות שלא נצפתה פגיעה כלייתית במחקר AMONDYS 45, כן ידוע על פגיעה מסוג זה בטיפול ב- antisense oligonucleotides אחרים ולכן יש לנטר את תפקודי הכליות בחולים שמקבלים את תרופה זו גם.

במחקרים הקליניים תופעות הלוואי השכיחות ביותר שנצפו בלפחות 20% מהחולים שטופלו ב AMONDYS 45 וב -5% יותר מקבוצת הפלצבו היו: זהום בדרכי נשימה עליונות (65%, 55%); שיעול (33%, 26%); חם (33%, 23%); כאבי ראש (32%, 19%); כאבי פרקים (21%, 10%) וכאבים בפה ובגרון (21%, 7%) [תרופת המחקר AMONDYS 45 , פלצבו בהתאמה]. תופעות לוואי נוספות שדווחו בכ-10% מהנבדקים כללו כאבי ודלקות אוזניים, בחילות וסחרחורות.

תרופה זו מצטרפת לשתי תרופות RNA נוספות של חברת סרפטה לדילוג על אקסון הנותנות מענה ל כ-30% מכלל חולי הדושן.

למידע נוסף אודות AMONDYS 45 ולפרסום המלא