תרופת פמרבלומב, המיועדת למניעת פיברוזיס, זכתה להכרה כתרופת יתום ע"י ה-FDA

16/04/2019

חברת פיברוגן הודיעה היום שתרופת פמרבלומב המיועדת למניעת פיברוזיס, זכתה להכרה כתרופת יתום המיועדת לחולי דושן. לפי הודעת החברה לעיתונות עשרים ואחד נערים שאינם הולכים סיימו טיפול של שנה אחת בתרופה או בפלסיבו במסגרת השלב השני של המחקר. כרגע מתבצע שלב איסוף וניתוח הנתונים: תפקודי ריאות, לב, חוזק בגפיים עליונות, ורמת פיברוזיס.

אנחנו שמחים על ההתקדמות ומחכים לפרסום התוצאות.

חומר פמרבלומב הינו נוגדן של גורם פיברותי, CTGF, הנמצא בכמות מוגברת בהפרעות עם רמה גבוהה של רקמת צלקת (פיברוזיס). השפעת פמרבלומב נבחנת היום גם עבור מחלות אחרות עם פיברוזיס, כמו פיברוזיס ריאתי וסרטן הלבלב (התרופה נמצאת לקראת תחילת שלב 3).

יותר פרטים על המחקר ניתן לקרוא כאן