תרופה ראשונה לחולי דושן שאושרה בארה"ב

20/09/2016

רגע מרגש שחיכינו לו שנים רבות!

משרד המזון והתרופות האמריקאי (ה-FDA) הודיע אתמול ב-  19.9.2016, על אישור התרופה Exondys 51 (eteplirsen), של חברת Sarepta, התרופה הראשונה שאושרה לטיפול בחולי דושן. השימוש בתרופה מיועד לחולים בעלי מוטציה בגן הדיסטרופין המתאימה לדילוג על אקסון 51, ששיעורם באוכלוסיית חולי הדושן הוא כ-13 אחוז.

התרופה מתאימה לכל מי שיש לו את החוסר בגן הדיסטרופין המופיע ברשימה, ומאושרת לשימוש בכל גיל ומצב תפקודי:

17-50, 19-50, 21-50, 23-50, 24-50, 25-50, 26-50, 27-50, 28-50, 29-50, 30-50, 31-50, 32-50, 33-50, 34-50, 35-50, 36-50, 37-50, 38-50, 39-50, 40-50, 41-50, 42-50, 43-50, 45-50, 47-50, 48-50, 49-50, 50, 52, 52-58, 52-61, 52-63

 "חולים עם סוג מסוים של ניוון שרירים דושן יוכלו לקבל גישה לטיפול מאושר למחלה נדירה וקשה זו", אמרה ג'נט וודקוק, רופאה וראש המרכז למחקר ובדיקה של תרופות ב-FDA. "במחלות נדירות, פיתוח של תרופה חדשה הוא מאתגר במיוחד בגלל המספר הקטן של אנשים המושפעים מכל מחלה והמחסור בידע רפואי של מחלות רבות. אישור מואץ גורם לתרופה להיות זמינה לחולים על בסיס נתונים ראשוניים, אבל אנחנו מחכים בלהיטות ללמוד עוד על היעילות של התרופה דרך מחקר קליני מגבה שהחברה חייבת לבצע לאחר האישור".

 התרופה אושרה בדרך של אישור מואץ לתרופות, המספקת אישור לתרופות המטפלות במחלות המסכנות חיים, ואשר מספקות יתרון משמעותי על פני הטיפול הקיים. ה-FDA הסיק כי המידע שהוגש מראה על עלייה בהפקת הדיסטרופין, שככל הנראה תביא לתוצאות קליניות מיטיבות בחולים מסוימים עם דושן שיש להם מוטציה המתאימה לדילוג על אקסון 51. בקבלת החלטה זו, ה-FDA שקל את הסיכונים הפוטנציאלים המשויכים לתרופה, את סכנת החיים והאופי הגביל של המחלה בילדים אלו, ואת המחסור בטיפול עכשווי.

 לידיעה המלאה

לצד התרופה הזו, ישנן עשרות תרופות שנמצאות כיום בשלבי פיתוח שונים עבור חולי דושן ובקר. בשורה זו תסייע גם להן לאחר שיוכיחו את יעילותן. ההבנה של הרשויות שישנה מחלה שבה הזמן קצוב וצריך לגלות גמישות והבנה תוך חישוב כל הסיכונים והתועלות האפשריים.

עמותת צעדים קטנים תפעל יחד עם המשפחות, הרופאים ומשרד הבריאות על מנת להביא כמה שיותר מהר את התרופה לילדים.

לשאלות נוספות ניתן לפנות לרכזת המחקר של העמותה בטלפון 050-5535563