תחילת גיוס של מחקר מיקרודיסטרופין של חברת פייזר

25/02/2020

אנו שמחים לבשר על תחילת שלב 3 של מחקר במיקרו-דיסטרופין של חברת פייזר אשר פרסמה אתמול את תיאור המחקר באתר הבינלאומי של המחקרים הקליניים.

מדובר במחקר גנטי עם מספר הכי גדול של מטופלים.
למחקר יגויסו בנים עם דושן, בני 4 עד 7 שנים (עד ליום הולדת של 8), אשר נוטלים מינון קבוע של סטרואידים למשך 3 חודשים לפחות.
לפני הכניסה למחקר תבוצע בדיקת נוגדנים ל-AAV-9 שחייבת להיות שלילית על מנת לאפשר את מתן הטיפול.
אנחנו נמשיך לעקוב ולעדכן אתכם לגבי פעילות העמותה על מנת להביא את המחקר גם לארץ.
כדי שנוכל להמשיך לעדכן אתכם לגבי המחקרים שבאופן אישי יתאימו לילדכם, חשוב שתקפידו לעדכן את הפרטים לאחר הביקור במרפאה הרב ציוותית במאגר הלאומי שלנו.