תחילתו של שלב 2 במחקר HOPE-2 למחלת ניוון שרירים דושן

חברת Capricor פרסמה על תחילתו של שלב 2 במחקר HOPE-2 למחלת ניוון שרירים דושן.

מדובר בשלב 2 של המחקר המיועד להעריך את בטיחות ויעילות של הטיפול התאי ב-Cap-1002 הניתן כ- 4 מנות כל 3 חודשים. במחקר HOPE-Duchenne הקודם שבחן מנה אחת של Cap-1002 הטיפול נימצא בטוח, הראה סבילות גבוהה ושיפור בפעילות השרירי הלב והשלד.

המחקר הנוכחי מתכוון לגייס כ-84 מטופלים מעל גיל 10, המאובחנים עם דושן ונמצאים בשלבים מתקדמים של התפתחות המחלה. במהלך המחקר תבחן השפעת הטיפול מול קבוצת ביקורת פלסבו (1:1) על תפקודים פיזיקליים, מצב לבבי ותפקודי ריאות.

החברה מתכוונת לפתוח 15 מרכזי גיוס ברחבי העולם ואנחנו עושים הכול כדי להביא את המחקר גם לארץ.

על cap-1002

מדובר בטיפול תאי שמקורו בתאי לב (cardiosphere-derived cell CDC) המכילים תאי גזע מהם מתפתחים תאי לבCAP-1002 . השפעת הטיפול העיקרית הינה משחרור אקסוזומים, שלפוחיות זעירות שמגיעות למגוון תאי הלב ואיברים שונים בגוף ומשפרות נזקים שונים שנגרמו בגלל החוסר בדיסטרופין. הטיפול מראה אפקטים רב-מערכתיים עוצמתיים הכוללים השפעות על מערכת החיסון, הפחתה בתהליכים דלקתיים ופיברוזיס, וזירוז בהתחדשות שרירי הלב והשלד.

קישור לפרסום המלא