תוצאות מחקר SRP 9001-103 של חברות סרפטה ורוש להערכת מיקרו דיסטרופין המופק בייצור תעשייתי

24/05/2021

חברת סרפטה פירסמה את תוצאות מחקר SRP 9001-103, ENDEAVOR הניתן כטיפול במיקרו דיסטרופין לטיפול במחלת דושן. המחקר נערך בשיתוף חברת רוש.
מדובר במחקר שבו נבדקה לראשונה יעילות הטיפול בתרופה שהופקה בייצור תעשייתי.
במחקר משתתפים 20 ילדים בני 4-7 שנים.
התוצאות שפורסמו הינן של 11 הנבדקים הראשונים שהשלימו 12 שבועות ממתן הטיפול.
בביופסיית השריר שנערכה לנבדקים (טרם קבלת הטיפול וכ-12 שבועות לאחריו) נמצאו התוצאות הבאות:
• 55.4% ביטוי של מיקרו-דיסטרופין בהשוואה לנורמה ע"פ בדיקת western blot
• אחוז סיבי השריר החיוביים למיקרו דיסטרופין היה 70.5% בהשוואה ל 12.8% בבדיקת הבסיס.
מבחינת בטיחות- לא היו הבדל בפרופיל הבטיחותי במחקר זה לעומת קודמיו ולא דווחו תופעות לוואי חדשות. תופעות הלוואי כללו בעיקר הקאות לאחר קבלת התרופה ועלייה באנזימי כבד חולפת ומגיבה טוב לסטרואידים. ב-2 חולים תופעות לוואי אלו היו בדרגת חומרה גבוהה SAE ונפתרו במלואם.
הערכת יעילות הטיפול על התפקוד הקליני נמדדת גם היא ותפורסם בהמשך.
לאור תוצאות אלו מתכננת חברת סרפטה להגיש בקשה למוסדות הרגולטוריים להתקדם למחקר קליני בשלב 3. כמו כן, מתוכנן בהמשך לכלול במחקר זה גם חולים בגילאים גדולים יותר עם וללא יכולת אמבולטורית