תוצאות חיובית במחקר HOPE-2 של חברת Capricor

29/09/2021

מחקר HOPE-2 עמד בתוצאת המדד העיקרי שלו של הערכת תפקוד הגפה העליונה וכן במדדי תפקוד שרירי נוספים ותפקוד לבבי.

מטרתו של מחקר HOPE-2 הייתה לבדוק את היעילות והבטיחות של התרופה CAP-1002 בחולי דושן בשלבים מתקדמים של המחלה.

תרופה זו מבוססת על טיפול תאי ומשפיעה על היווצרות הדלקת, הורדת הרקמה הפיברוטית וקידום תהליכי חידוש תאים.

זהו מחקר בשלב 2, כפול סמיות שהשווה בין התרופה לתרופת דמה (פלצבו). במחקר השתתפו 20 נבדקים בני 10 ומעלה (אמבולטוריים ולא אמבולטוריים שנטלו טיפול קבוע בסטרואידים). התרופה ניתנה בעירוי ורידי אחת לשלושה חודשים למשך של שנה (סה"כ 4 פעמים).

תוצאות המחקר הדגימו הבדל משמעותי בין קבוצת הטיפול לקבוצת הפלצבו במבחן תפקוד הגפה העליונה לאחר שנה (Mid-level Performance of Upper Limb- PUL v1.2- הפרש של 2.6 נקודות). כמו כן, במדדי המשנה שכללו תפקוד לבבי ושרירי הוצגו גם כן תוצאות חיוביות לטובת קבוצת הטיפול בתרופה. ממצאים אלו מצביעים על כך שטיפול תאי הינו משמעותי גם מבחינה קלינית ויכול להאט את התקדמות המחלה.

מבחינת בטיחות- לא היו דיווחים על תופעות לוואי חמורות. פרופיל הבטיחות היה טוב למעט שני אירועים של רגישות שנפתרו בעזרת טיפולים מקובלים.

תוצאות אלו הינם בשורה חשובה מבחינת אפשרויות הטיפול הקיימות לחולים בשלבים המתקדמים יותר.

כרגע החברה עובדת על ייצור תעשייתי של התרופה לקראת מחקר HOPE-3.

לקריאת הידיעה המלאה