תוצאות המעקב של 9 חודשים אחר הילדים שקיבלו את הטיפול במיקרו-דיסטרופין של חברת סרפטה

26/03/2019

אתמול בשעות הבוקר חברת סרפטה העבירה וובינר על מנת לעדכן לגבי תוצאות המחקר במיקרודיסטרופין.

בוובינר חברת סרפטה הציגה תוצאות של תשעה חודשי מעקב עבור ארבעה ילדים שקיבלו את הטיפול הגנטי.

 משמח לראות את המגמה היציבה של התוצאות החיוביות במחקר.

להלן סיכום הנקודות העיקריות וקישור  להקלטה המלאה.

 תפקוד הילדים הנמדד ע"י מבחן NSAA (North Star Ambulatory Assessment)

  • חל שיפור עקבי במדדי NSAA בכל ארבעת המטופלים
  • שלושה מטופלים, בגילאי 4-5 שנים, שיפרו את תוצאות המבחן NSAA ב-8 נקודות במהלך תשעת  החודשי.
  • מטופל אחד, בן 6 שנים, שיפר את תוצאות המבחן ב-2 נקודות.

 רמת CPK

  • מגמת ירידה רציפה ברמת CPK
  • קיימות קפיצות  בודדות בעליית רמות CPK, הקשורים לעלייה בפעילות גופנית מוגברת לפני לקיחת דגימת דם.

לא היו דיווחים על תופעות לוואי חריגות

כל המטופלים חשים בטוב

במהלך החלק של שאלות ותשובות הועלו סוגיות לגבי ביופסיה, גישה לטיפולים ורמות CPK:

  • חברה דיווחה על כך שלא הייתה הצדקה לעשות ביופסיות לאחר 12 חודשים בנוסף ל-2 ביופסיות המקוריות (לפני הטיפול ו-3 חודשים לאחר הטיפול)
  • חברת סרפטה ציינה צורך למצוא שיטות הערכה חדשות ולא פולשניות על מנת לבחון את השפעת הטיפול לאחר 3 ושוב לאחר 5 שנים.
  • שינויים ברמת CPK נגרמים מהרבה פרמטרים ולאו דווקא מהעדר דיסטרופין. כאשר ילדים חשים בטוב הם מאוד פעילים.

בהודעה לעיתונות חברת סרפטה הודיעה שהם לא מתכננים לעדכן באופן שוטף לגבי תוצאות המחקר הזה עד לסיומו.

 

לאחר התקשרות שלנו עם חברת סרפטה נודע לנו שהם עדיין לא אישרו את רשימת האתרים הפוטנציאליים מחוץ לארה"ב.

 החברה מודעים למקצועיות וכדאיות של ביצוע מחקרים בארץ ולכן פתיחת האתר בארץ נשקלת ע"י מחלקת פעילות קלינית של החברה.