תוצאות המחקר פולריס של חברת קטבאסיס (Catabasis)

27/10/2020

לצערנו, חברת קטבאסיס הודיעה על הפסקת מחקר פולריס.

מטרת המחקר היתה לבדוק אם החומר אדזולונקסנט (Edasalonexent) יכול לשמש כתחליף לסטרואידים, ואת השפעת החומר על התפקוד הפיזי של ילדים צעירים המאובחנים עם דושן ואינם מטופלים בסטרואידים.

לפי ניתוח הנתונים שביצעה החברה, לא נמצא הבדל משמעותי בין קבוצת הילדים שקיבלו את הטיפול באדזולונקסנט לבין הילדים שקיבלו פלסבו ולכן הודיעה החברה כי בימים אלו היא מפסיקה את המחקר.

המשתתפים במחקר יוזמנו לביקור באתר המחקר לצורך מפגש והערכת סיום.

התוצאות האלו פוגעות בקהילת דושן כולה ויוצרות מכשול נוסף בדרך למציאת פתרון לדלקת הכרונית הנוצרת כתוצאה מהעדר הדיסטרופין.
הטיפול היה אמור לעכב את התהליך הדלקתי דרך מנגנון אחר ובטוח יותר מסטרואידים. מגמת התוצאות הייתה חיובית אך לא מספיק חזקה מבחינה סטטיסטית על מנת לקבוע את יעילותו של הטיפול.

סה"כ במחקר השתתפו 131 ילדים אשר קיבלו את הטיפול (או פלסיבו) במשך שנה (52 שבועות)

 

חברת קטבאסיס מודה מכל הלב לכל הילדים, משפחותיהם, המטפלים, החוקרים ואתרי המחקר שהשתתפו בתוכנית זו ואפשרו אותה.
מחברת קטאבסיס נמסר כי כל צוות החברה ממשיך לעבוד על מציאת טיפול למחלה מתקדמת זו.
בחברה מקווים כי ניתן יהיה להשתמש בנתוני המחקר  למטרת מחקרים עתידיים במחלת הדושן.

לפרסום של חברת קטבאסיס – לחץ כאן