שימוש בטכנולוגית החיסון נגד נגיף הקורונה COVID-19 במחקר גנטי לטיפול במחלת הדושן

שמחים להיות שותפים יחד עם ארגון Duchenne UK בתמיכה במחקר חדש שיבחן האם ניתן להשתמש ב Lipid Nanoparticles (LNPs) לצורך מתן טיפול גנטי בחולי דושן.

LNPs הינן מולקולות שומן קטנות הנמצאות בגופינו. כיום מולקולות אלו מהוות מרכיב משמעותי בחיסונים כנגד הקורונה של חברות פייזר (Pfizer), ביונטק (BioNTech) ומודרנה (Moderna).

[לקריאה נוספת בנושא ניתן להיכנס לקישור הבא currently being used as a key component in the Pfizer/BioNTech and Moderna COVID-19 vaccine ]

מטרת השימוש בהם במחקר גנטי במחלת הדושן היא לצורך הובלת החומר הגנטי לתוך הגוף.

במסגרת המחקרים הקליניים שקיימים כיום נעשה שימוש בווירוסים שאינם מזיקים ונקראים AAV לצורך הובלת גן מסונתז חדש להחלפת הגן הפגום. למרות התוצאות הטובות עד כה של מחקרים אלו ישנם מספר חסרונות לשימוש בווירוסים.

בראש ובראשונה, יתכן שלחלק מהחולים יהיו נוגדנים לווירוסים אלו שימנעו מהם לקבל את הטיפול. שנית, קיים קושי להעביר את הגן מהווירוס לתוך תא השריר.

בנוסף, גן הדיסטרופין הינו הגן הגדול ביותר בגוף. במחקר הקליני הקיים כיום, ניתן להעביר לתאי השריר רק מקטע קצר של הגן שלא ברורה יכולת השפעתו לאורך זמן

לתוך ה  LNPs ניתן להכניס מגוון רחב של חומרים, כולל חומר גנטי והיות והם עשויים מליפידים 'טבעיים'  הם אינם מעוררים את תגובתה של מערכת החיסון ונחשבים בטוחים לשימוש בבני אדם.

בשימוש בהובלה ע"י LNPs ניתן להכניס מקטע גדול יותר של הגן ואולי להשיג גם תפקוד שרירי טוב יותר כתוצאה מכך.

המחקר יבדוק האם השימוש ב LNPs כמובילי החומר הגנטי לגוף ולשרירים יתן מענה לחסרונות הקיימים כיום בזמן השימוש בווירוסים ומתוארים מעלה.

צוות החוקרים מתכן גם להנדס את מעטפת ה LNP כך שיתחבר ויעביר את החומר הגנטי בצורה יעילה יותר אל השריר.

המחקר נקרא- mRNA Targeted Therapeutics for DMD והוא יבוצע ע"י 3 חוקרים, שניים מהם מישראל- פרופ' שנהב כהן מהטכניון ופרופ' דן פאר מאוניברסיטת תל אביב וכן ע"י פרופ' אנימקה ארסטמה רוס מאוניברסיטת לידן שבהולנד.

מחקר זה נמצא כרגע בשלב ראשוני וצפוי להמשך כשנה וחצי. היה ויצליחו החוקרים להוכיח ששיטה זו יעילה להעברת חומר גנטי לתוך השריר במודל של חיה (עכבר מעבדה המאובחן עם דושן) הם יגדילו את סיכוייהם לקבלת מלגה גדולה יותר להמשך המחקר.

אנחנו נרגשים להיות חלק מהתומכים במחקר זה שייתן מענה בטוח ויעיל יותר לטיפול גנטי בחולי דושן ויחד עם פרויקטים נוספים מצפים להפחתת הקשיים הקשורים במערכת החיסון בעקבות השימוש בווירוסים.

במידה ומחקר זה יצליח הוא יהיה בעל השפעה מכרעת בשינוי הענקת הטיפול גנטי לחולי דושן בעתיד.

אנחנו רוצים להודות ל Duchenne UK ולתומכים הנוספים-Alex's Wish  והקרנות המשפחתיות הבאות  Chasing Connor’s Cure, Jack’s Mission, Help Harry, Archie’s March, Muscles for Mitchell, Jacobi’s Wish, William’s Fund, Project Go, Action for Arvin, Following Felix, Defending William Against DMD, Henry’s Hurdles; Ben vs Duchenne.