06/01/2021שמחים לבשר כי חברת REGENXBIO עובדת על פיתוח של טיפול גנטי במיקרו-דיסטרופין למחלת הדושן. הטיפול כולל מספר חידושים בניהם: הובלה ע"י שימוש בווירוס מסוג NAV AAV8 המצופה לעורר תגובה אימונית חלשה יותר, מיקרו-דיסטרופין בעל קצה רחב יותר במטרה לאפשר יציבות באזור החיבור לממברנת תא השריר. בנוסף, הרכב המיקרו-דיסטרופין אמור לאפשר פעילות לאורך זמן ממושך יותר.
כרגע החברה עובדת על הגשת התוכנית למחקר ל FDA, ההגשה צפויה לקרות במהלך אמצע שנת 2021.
Tweets by @tali_steps