פתיחת מחקר מיקרודיסטרופין SRP-9001-301 (EMBARK), שלב 3 של החברות סרפטה ורוש

10/10/2021

השבוע הכריזו החברות סרפטה ורוש על פתיחת (initiation) מחקר SRP-9001-301 בארה"ב ומדינות נוספות בעולם. SRP-9001 (מיקרודיסטרופין ו-rAAVrh74.MHCK7) הינו טיפול גנטי שמטרתו להחדיר אל השרירים מקטע של גן דיסטרופין  שיקודד ליצירת חלבון מיקרו-דיסטרופין.
שלב זה כולל את היערכות החברות והמרכזים שבהם יערך המחקר לקראת מתן הטיפול עוד טרם גיוס הנבדק הראשון.
החברות מבקשות להודות לחולים רבים, משפחות וארגוני חולים שתרמו זמן ומאמץ בפיתוח הטיפול בשלביו הראשונים.