עדכוני מחקר חודש מרץ 2022

02/04/2022

Solid מדווחת על תוצאות ביניים חיוביות במחקר IGNITE DMD שלב  I/II המעריך את הטיפול הגנטי SGT-001 במשתתפים עם דושן

ע"פ הודעת החברה נמצאו תוצאות בטיחות ויעילות חיוביות שנתיים לאחר קבלת המינון הגבוה (2E14 vg/kg) של הטיפול בשלושת הנבדקים הראשונים שקיבלו מינון זה (גיל ממוצע של הנבדקים לאחר שנתיים מעקב היה 10.4 שנים). תוצאות אלו כללו שיפור בתפקודים מוטוריים (6 דקות הליכה ומבחן NSAA), תפקודי ריאה (forced vital capacity, peak expiratory flow) וכן במדדי דיווח עצמי של הנבדקים (שאלון PODCI) וזאת בהשוואה לירידה הצפויה במדדים אלו ע"פ הידע הקיים ממחקרים על ההתקדמות הטבעית של המחלה. תוצאות אלו תואמת גם את הממצאים באותם נבדקים בנקודות הזמן של שנה ושנה וחצי.

בנוסף דיווחה החברה על תוצאות בדיקת הביופסיה 90 יום לאחר קבלת הטיפול בשלושת הנבדקים האחרונים שקיבלו את המינון הגבוה של התרופה. רמות ביטוי הדיסטרופין בחולים אלו תאמו את התוצאות שנצפו בחולים הראשונים שטופלו במינון הגבוה (עד לכ 6.8% בבדיקת western blot ).

החברה מתכננת להשלים את המעקב במחקר זה בשנה הקרובה ואז לפנות ל FDA לגבי הצעדים הבאים. כמו כן, החברה מצפה לקבל בתחילת שנת 2023 אישור מה FDA להתחיל במחקרים קליניים בדור הבא של הטיפול הגנטי שלה SGT-003.

בפרסום זה ניתן למצוא גם דיווח על תוצאותיה הכספיות של החברה לשנת 2021.

לקריאת הפרסום המלא של החברה https://bit.ly/3tFEQfS

 

הז'ורנל The Lancet פרסם את תוצאותיו החיוביות של מחקר HOPE-2  של חברת capricor הבודק את התרופה CAP-1002 במשתתפים עם דושן הנמצאים בשלב מתקדם של המחלה

התרופה CAP-1002 מיועדת למנוע ולשפר נזקים הנגרמים מהעדר חלבון דיסטרופין בשרירי השלד והלב. לתרופה השפעה גם על מערכת החיסון, הפחתת דלקת ופיברוזיס. החומר הפעיל 1002-CAP מכיל בתוכו תאי גזע המשחררים אקסוזומים (בועות זעירות) המגיעים לתאים שונים בגוף.

הממצאים במחקר HOPE-2 הציגו שיפור בתפקוד שרירי השלד והלב בחולי דושן בוגרים צעירים הנמצאים בשלב מתקדם של המחלה, לאחר קבלת התרופה CAP-1002 ארבע פעמים לאורך שנה.

המחקר כלל 20 נבדקים, 8 שקיבלו את תרופת המחקר (בעירוי תוך ורידי, אחת לשולה חודשים) ו-12 נבדקים בקבוצת הפלצבו. 80% מהמשתתפים היו ללא יכולת אמבולטורית וכולם נטלו טיפול קבוע בסטרואידים.

תפקודי שרירי השלד הוערכו בעזרת מבדק ה PUL להערכת תפקודי הגפה העליונה. בנבדקים שקיבלו את התרופה נצפתה ירידה איטית יותר ב 4 חלקים של המבחן בהשוואה לנבדקים שקיבלו פלצבו.

תפקודי הלב הוערכו בעזרת MRI והציגו עלייה קטנה בקבוצת המחקר במדד LVEF בהשוואה לקבוצה שקיבלה פלצבו לאחר שנה.

מבחינת בטיחות וסבילות הוצגו גם כן תוצאות חיוביות לאורך כל תקופת המחקר למעט תגובה אחת של רגישות יתר בתחילת המחקר. אירוע זה טופל בטיפול מונע מקובל לעניין. לא היו דיווחים על אירועי בטיחות חריגים.

לקריאת הידיעה המלאה https://bit.ly/3iCTy0w להורדת המאמר המלא https://bit.ly/3NlZzNq

 

החברות Santhera ו- ReveraGen דיווחו על תוצאות בטיחות ויעילות חיוביות במחקרים VISIONDMD שלב b2 ו 2a בתרופה Vamorolone)) ומורולון

ע"פ הצגת החברות בכנס של האיגוד למחלות דיסטרופיות בשרירים (Muscular Dystrophy Association)  לשנת 2022, מחקר VISION-DMD בו השתתפו ילדים בגילאי 4-7 שנים, מצא כי התרופה ומורולון במינון של 6 מ"ג לק"ג ביום עמדה במדד התוצאה העיקרי בשבוע 24, הציגה תוצאות יעילות עקביות במספר מדדי תוצאה נוספים לאחר 48 שבועות והייתה נסבלת ובעלת יתרון בפרופיל בטיחותי.

בנבדקים שהתחילו בטיפול פדניזון במינון של 0.75 מ"ג לק"ג ביום ועברו לומורולון לאחר 24 שבועות נשמרו התוצאות החיוביות בכל מדדי התפקוד ונצפה שיפור במגוון מדדי בטיחות. מדדי ם שהצביעו על האטה בגדילה ופגיעה בבריאות העצם לאחר טיפול בפרדניזון במשך 24 שבועות, השתפרו חזרה לאחר המעבר לומרולון והטיפול בו במשך 24 שבועות נוספים.

ממצאים אלו תומכים בכך שהומרולון יכול להוות תחליף יעיל ובטוח לטיפול בסטרואידים המקובל כיום, המוביל לתופעות לוואי ופגיעה באיכות החיים של המטופלים.

החברות מתכננת להגיש בקשה לאישור התרופה (NDA) ל FDA בסוף החודש הזה, מרץ 2022.

לקריאת הידיעה המלאה https://bit.ly/3iFI2Bu