עדכון מחברת SUMMIT

10/08/2016

9.8.2016

חברת Summit  מדווחת על תוצאות חיוביות בשלב 1 של מחקר על ezutromid

היום הודיעה החברה על תוצאות חיוביות של שלב 1 במחקר על פורמולה חדשה של ezutromid, הנקראת F6. במחקר זה סאמיט הראתה ש-F6נספגת יותר טוב במטופלים מאשר הפורמולה הנוכחית של ezutromid, הנקראת כעת F3. בגלל התוצאות החיוביות הללו, סאמיט מתכוונת לשלב את F6 במחקר הקליני העכשווי שלה "PhaseOut DMD", לצד ה-F3. זה נותן לסאמיט את האפשרות לבדוק את ההשפעה של ריכוז גבוה שלezutromid עם F6 ולבחון את הבטיחות והיעילות שלו בהשוואה לפורמולת ה-F3, במשך 48 שבועות של מינון.

להלן מספר שאלות ותשובות על המחקר שסיפקה חברת סאמיט:

  1. מה ההבדל בפורמולה חדשה זו? האם היא עדיין נלקחת דרך הפה?

הפורמולה החדשה F6 של ezutromid משתמשת בטכנולוגיה אחרת שעוזרת לה להיספג טוב יותר כמו שניתן לראות ממחקר קליני זה בשלב 1. בבסיסה, זוהי אותה תרופה כמו ה-F3, והיא עדיין נלקחת דרך הפה.

  1. האם הפורמולה החדשה עדיין דורשת דיאטה מאוזנת וכוס קטנה של חלב שמן?

התוצאות מהמחקר הקליני המדובר היו ממטופלים שעקבו אחר הוראות לדיאטה ספציפית המאזנת בין השומנים, החלבונים והפחמימות, ושלקחו את ה-F6 ביחד עם כוס קטנה של חלב שמן.

  1. האם תשתמשו בפורמולה F6 במחקר PhaseOut DND?

אנו מצפים כי עד 10 נערים בPhaseOut DMD יקבלו את הפורמולה F6 של ezutromid, בכפוף לאישור רגולטורי. אנו כרגע מגייסים עד 30 מטופלים שייקחו את פורמולת ה-F3.

  1. מדוע לא כל הנערים ב-PhaseOut DMD מקבלים את הפורמולה F6?

אנו מאמינים שמודולציה (כוונון) של יוטרופין תהיה אפשרית עם שתי הפורמולות – F3 ו-F6. הפורמולה החדש F6 מאפשרת לנו ללמוד את ההשפעות של ריכוז גבוה יותר של ezutromid ולבדוק את הבטיחות והיעילות בהשוואה לפורמולת ה-F3 במהלך 48 שבועות של מינון.
אנו מצפים שפורמולת ה-F6 תהיה זמינה בארה"ב במספר מוגבל של מקומות, בכפוף לאישור רגולטורי. אנו מצפים שהתוצאות של PhaseOut DMD יראו באיזו פורמולה של ezutromid נשתמש במחקרים עתידיים.

  1. האם פורמולת F6 בטוחה?

פורמולת ה-F6 של ezutromid בטוחה באופן כללי במינונים שנבדקו. למטופל אחד היו שינויים במאפיינים של הכבד בבדיקה מעבדתית; הוא לא הראה סימנים קליניים אבל פרש מהמחקר כאמצעי זהירות והממצאים סווגו כאירוע שלילי רציני.
רמות האנזימים חזרו לנורמה מיד לאחד שהפסיק לקחת ezutromid.

  1. האם לבני יש סיכויים טובים יותר לראות תועלת אם הוא לוקח את פורמולת ה-F6?

אנו עדיין לא יודעים אם ה-F3 או F6 יפיקו תועלת קלינית במטופלים עם דושן, ולכן אנו בודקים את שניהם במחקר הקליני. המפתח להשפעה מועילה של מודולציית יוטרופין במודל דושן של חיות, היה הפקת יוטרופין לאורך זמן ולאו דווקא רמות היוטרופין בגוף. אנו מאמינים ששתי הפורמולות יוכלו לתמוך בהפקת יוטרופין במטופלים.

  1. כיצד תבחרו אלו בנים יקבלו את פורמולת ה-F6?

אם תיקון הפרוטוקול להכללת פורמולת ה-F6 במחקר הקליני יקבל אישור מהרשויות, אנו מצפים לגייס עד כ-10 מטופלים שיקבלו את פורמולת ה-F6. זה יקרה לאחר ש-30 מטופלים יגויסו למחקר ויקבלו את פורמולת ה-F3, והצבת הנערים לקבל את ה-F6 תהיה על בסיס הפרוטוקול המתוקן.

  1. אם המחקר יתארך, איזו פורמולה יקבלו הנערים?

ההחלטה תהיה על בסיס הנתונים שיאספו ממחקר ה-PhasePut DMD.