עדכון מחברת CATABASIS

13/07/2016

עדכון יולי 2016

חברת Catabasis Pharmaceuticals הודיעה על התחלת ניסויי בהתוויה גלויה לתרופה (Edasalonexent (CAT-1004 בחולי דושן.

מדובר בהמשך החלק השני של המחקר ובו מתקיים ניסוי בהתוויה גלויה – כלומר מחקר בו כל המטופלים יקבלו את התרופה (edasalonexent) ללא קבוצת ביקורת (פלסבו), למשך 36 שבועות, במינונים שונים.

בחלק הראשון של ההליך 17 ילדים בגילאים 4-7 עם אבחון גנטי של דושן, ובעלי מגוון מוטציות בגן הדיסטרופין, קיבלו את התרופה הניתנת ללא סטרואידים. המחקר בדק את הבטיחות, הסבילות והפרמקוקינטיקה (דהיינו תנועת התרופה בתוך הגוף) של הedasalonexent.

בחלק השני של ההליך התבצע ניסוי אקראי,"double-blind"  (מחקר בו החוקרים והנחקרים אינם יודעים מי מהנחקרים משתייך לקבוצת הביקורת ומי לקבוצת הניסוי), המבוקר על ידי פלסבו, במשך 12 שבועות. זאת על מנת להעריך את היעילות והבטיחות של שתי מנות מהתרופה הניתנות דרך הפה, כאשר המטרה העיקרית היא להבחין בשינוי בMRI. תוצאות לניסויי אמורות להגיע בסוף 2016.

על התרופה: התרופה ניתנת בצורה של כדור לבליעה דרך הפה ויש לה פוטנציאל להשפיע על המחלה בכל המטופלים החולים בדושן – ללא קשר למוטציה האחראית.
התרופה מעכבת את החלבון NF-kB, הפעיל בדושן וגורם לדלקות, פיברוזיס, הידלדלות של השרירים ועצירה של התחדשות תאי השריר.
בשלב המחקר שהתבצע בחיות, התרופה עיכבה את NF-kB, הורידה את הידלדלות השריר ושיפרה התחדשות תאי השריר ופעילותם. השפעות מועילות נצפו גם בשלד, סרעפת ושרירי הלב.