עדכון לגבי מחקר שלב 1B של חברת פייזר בטיפול גנטי במיני-דיסטרופין

22/12/2021

לצערנו אתמול הודיעה חברת פייזר כי חולה שהשתתף במחקר בטיפול הגנטי במיני-דיסטרופין (PF- 06939926) בשלב 1B נפטר. מחקר זה מתרחש בארה"ב.

החברה מדווחת כי – "אנו כרגע בשלבי איסוף המידע בנוגע למקרה ועבודה מול המרכז בו התבצע המחקר על מנת להבין מה קרה. הגיוס למחקר הופסק וועדת הביקורת החיצונית עוברת על הנתונים. המקרה דווח לגורמים הרגולטורים הרלוונטיים והבקשה שהוגשה ל FDA למחקר בתרופה חדשה כרגע בהקפאה. הבטיחות והרווחה של המטופלים בניסויים הקליניים שלנו נשארות בראש סדר העדיפויות, ואנו מתחייבים לחלוק מידע נוסף עם הקהילה הרפואית והמטופלים בהקדם האפשרי".

לקריאת העדכון מחברת פייזר

מיותר לציין כי זוהי בשורה קשה המציפה רגשות רבים ולגיטימיים בקרב הקהילה שלנו הכוללים בלבול, צער, אכזבה, תסכול וייאוש. קהילת הדושן בעולם ואנו משתתפים בצערה של המשפחה ומבקשים לחזק את ידיה.

Gene therapy הניתן לתרגום גם כ- "תרפיה גנטית" והמחקר בתחומו הביא לפתחינו תקוות גדולות, לא רק על רקע המשמעות הסמנטית של המילים אלא גם מתוקף היותו תחום חדש ומתקדם. לצערנו, לצד החלום והתקוות ישנה המציאות, ואנו נתקלים לעיתים באכזבות תוך כדי ההתקדמות בדרך. תהליך המחקר טומן בחובו הרבה אי ודאות וסיכונים לצד היתרונות אך הוא הכרחי ללמידה והתקדמות ובזכותו גם התקדם עד היום הטיפול במחלת הדושן באופן משמעותי.

כחלק מהקהילה והצוות שמלווה אתכם רבות גם בסוגיות הקשורות בנושאי המחקר חשוב לנו לציין כי מותר רגע לעצור, לעבד את התחושות, לשאול את עצמינו שאלות, לחקור וללמוד ולאגור כוחות וכל זאת כדי שנוכל להמשיך בדרך ביחד, מחוזקים יותר ועם אותו ניצוץ של תקווה בעיניים.

למרות הבשורות הקשות והלב הדואב אנחנו חייבים להמשיך ולהשקיע במחקר בכלל ובטיפולים גנטיים בפרט בגלל המדע, האפשרויות והתשובות אותן אנו חייבים לילדנו. חשוב שנעשה זאת בנחישות לצד שיקול דעת וחשוב לא פחות -ביחד. לעולם לא נוותר על האופטימיות והתקווה למזור.

צוות העמותה כאן עבורכם לכל שאלה והתייעצות