סנטרה ורברג'ן דיווחו על תוצאות חיוביות במחקר וומורולון

13/06/2021

וומורולון פותחה כתחליף לקורטיקוסטרואידים ומציעה את אותן היתרונות אך ללא חלק מתופעות הלוואי שעלולות לפגוע באופן ניכר באיכות חייהם של החולים.

מחקר VISION-DMD הינו מחקר בשלב 2b הנועד לבחון את היעילות והבטיחות של תרופת הוומורולון בהשוואה לפלצבו (תרופת דמה) וסטרואיד מסוג פרדניזון (Prednisone) בחולי דושן.

המחקר כלל 121 חולי דושן בגילאי 4-7 שחולקו באופן רנדומלי לאחת מבין הקבוצות הבאות: טיפול בומורולון במינון נמוך 2 מ"ג לק"ג, טיפול בומורולון במינון גבוה 6 מ"ג לק"ג, טיפול בפרדניזון במינון של 0.75 מ"ג לק"ג וקבלת פלצבו.

במהלך ה-24 שבועות הראשונים נמצאו התוצאות הבאות-

יעילות- הטיפול בתרופה נמצא כיעיל במדדי התוצאה העיקריים והמשניים ובטווח מינון רחב:

  • במדד התוצאה העיקרי- השינוי בבדיקת זמן מעבר משכיבה על הגב לעמידה (TTSTAND), נמצא שיפור משמעותי בקבוצת החולים שקיבלו וומורולון במינון של 6 מ"ל/ק"ג בהשוואה לקבוצת הפלצבו (בקבוצת הטיפול שקיבלה וומורולון נמדדה תוצאה של 4.6 שניות בבדיקה לאחר 24 שבועות לעומת 6 שניות בבדיקת הבסיס ואילו בקבוצת הביקורת שקיבלה פלצבו נמצא זמן של 5.5 שניות לעומת 5.4 בהתחלה).
  • המחקר הציג גם יתרון לומורולון בהשוואה לקב' הפלצבו במגוון מדדי תוצאה מישנים כולל: זמן מעבר לעמידה במינון של 2 מ"ג/ק"ג, 6 דקות הליכה בשתי קבוצות המינון של הומורולון, זמן הליכה/ ריצה ל10 מטרים בקב' המינון של 6 מ"ג/ק"ג. במדדים אלו לא נמצא הבדל משמעותי סטטיסטי בין קבוצת החולים שטופלה בוומורולון במינון של 6 מ"ג/ק"ג לבין הקבוצה שטופלה בפרדניזון.

בטיחות וסבילות- נמצא יתרון לטיפול בוומורולון בהשוואה לטיפול בפרדניזון

  • לאחר 4 שבועות 94% מהמשתתפים המשיכו במחקר (114 מתוך 121)
  • בשני המינונים של הטיפול בוומורולון נמצאו בטיחות וסבילות טובים
  • בקבוצת הוומורולון לא נצפו תופעות לוואי בדרגה גבוה (3 ומעלה) ו/או כאלו שדרשו את הפסקת המחקר
  • מספר הדיווחים הכללי על תופעות לוואי היה נמוך בקבוצת הוומורולון (96 במינון של 2 מ"ג/ק"ג ו-91 מקרים בקבוצת ה 6 מ"ג /ק"ג בהשוואה לקבוצה שטופלה בפרדניזון (120 מקרים).
  • מספר תופעות הלוואי הקשורות לטיפול היה נמוך באופן משמעותי בקבוצת הטיפול בוומורולון 6 מ"ג/ק"ג בהשוואה לקבוצת הפרדניזון (6 מקרים לעומת 19).

במחקר שפורסם בעבר בטיפול בוומורולון ונערך בתווית פתוחה במשך שנתיים וחצי לא נצפה עיכוב בגדילה כפי שמדווח בטיפול בקורטיקוסטרואידים המקובלים. בהתאם לכך, גם במחקר זה נצפה הבדל משמעותי בקצב הגדילה לטובת קבוצת הטיפול בוומורולון 6 מ"ג/ק"ג בהשוואה לפרדניזון.

התוצאות של תקופה נוספת בת 24 שבועות בה כל החולים קיבלו וומורולון באחד משני המינונים ממשיכים להיאסף להערכת סבילות ובטיחות.

סנטרה מתכננת להגיש את התרופה לאישור במסלול המהיר של ה FDA ברבעון הראשון של 2022. מחקר ה VISION DMD ממשיך כאמור עד לשבוע 48 ובמידה ויציג תוצאות חיוביות מתכננת החברה להגיש בקשה לאישור גם באירופה במהלך הרבעון השני של 2022.

לפרסום המלא לחצ.י כאן