מחקר חדש לחולי בקר- החברות רברג'ן וסנטרה הכריזו על קידום מחקר בתרופה ומורולון (vamorolone) בקרב חולי בקר

01/10/2021

שמחים לבשר כי חברת רברג'ן (ReveraGen Biopharma) וחברת סנטרה (Santhera Pharmaceuticals) הודיעו על קבלת מענק של 1.2 מיליון דולר מה FDA במסגרת תכנית מחקר למחלות יתומות (Clinical Studies of Orphan Products Addressing Unmet Needs of Rare Diseases (R01)). מענק זה נוסף למענקים אחרים אותם קיבלו החברות במטרה לקדם מחקר בתרופה ומורולון בילדים ובוגרים המאובחנים עם ניוון שרירים בקר.

ומורולון הינו סטרואיד חדש בעל השפעה דומה לקורטיקו-סטרואידים המקובלים אך עם פחות תופעות לוואי. מכניזם הפעולה של התרופה, שהוכיח את יעילותו במחקר VISION-DMD בחולי דושן, רלוונטי גם לחולי בקר. בנוסף, משערים כי מנגנון נוסף בו פועלת התרופה הוא עיכוב של mRNA הפוגע ביצור חלבון הדיסטרופין ולכן עשויה התרופה להשלים עוד יותר את השפעותיה החיוביות בחולי בקר.

רברג'ן וסנטרה מתכננות להתחיל את המחקר בארה"ב ואיטליה. מטרת המחקר היא להעריך את היעילות והבטיחות של שימוש יומי בומורולון ע"פ ביומרקרים מיוחדים ומדדי תוצאה מוטוריים. המחקר צפוי להמשך 24 שבועות ויכללו בו שתי קבוצות שיחולקו באופן רנדומלי, קבוצת הטיפול שתקבל ומורולון וקבוצת ביקורת שתקבל פלצבו, ביחס של 2:1 בהתאמה.

נכון להיום, אין תרופה מאושרת למחלת בקר, למרות הצורך הגדול בכך, וגם מגוון המחקרים באוכלוסייה זו הוא קטן ולכן ישנה חשיבות רבה למחקר זה.

התרופה ומורולון קיבלה מעמד של תרופה למחלות יתומות (Orphan Drug status) בארה"ב ואירופה. בנוסף קיבלה את המסלול המהיר של ה FDA ומעמד רפואי חדשני מבטיח לדושן בבריטניה (and Promising Innovative Medicine (PIM) status from the UK MHRA for DMD).

לקריאת ההודעה המלאה