מחקר במיקרו-דיסטרופין של חברת סוליד נעצר לצורך בירור עקב תופעת לוואי חמורה

13/11/2019

חברת סוליד דיווחה על עצירת המחקר במיקרו-דיסטרופין עקב תופעת לוואי חמורה.

עד היום שישה מטופלים קיבלו את הטיפול החדש של מיקרו-דיסטרופין SGT-001. שלושה מהם היו בזרוע? עם המינון הנמוך של החומר 0.5E14 vg/kg, והם חשים בטוב וממשיכים את מעקבם במסגרת המחקר. שלושת המטופלים האחרים קיבלו את המינון הגבוהה של החומר 2E14 vg/kg. שניים מהם לא דיווחו על תופעות לוואי חמורות וממשיכים להיות במעקב במסגרת המחקר.

המטופל השלישי מקבוצת המינון הגבוה, אשר קיבל את מנת המיקרו-דיסטרוין בסוף אוקטובר, חווה תופעת לוואי חמורה שהסתיימה באשפוז. המחקר נעצר לצורך חקירת המקרה. התופעה אופיינה כתגובה חיסונית עם ירידה במספר טסיות דם ובמספר כדוריות דם אדומות, פגיעה חמורה בכליות ואי-ספיקה של מערכת לב-ריאה. לא נצפתה עלייה ברמת ציטוקינים ולא ליקויים ביכולת קרישת דם. נכון להיום הילד עדיין במעקב צמוד אך מצבו משתפר ומתייצב.

כאן ניתן לקרוא את המכתב של חברת סוליד הפונה אל כל המשפחות עם דושן בעקבות האירוע.

את ההודעה לעיתונות על המקרה ניתן לקרוא כאן