חדשות מCatabasis: סיום גיוס משתתפים לחלק ב' של המחקר ושיתוף הפעולה עם חברת Sareta

20/10/2016

הניסוי הקליני MoveDMD עם התרופה edasalonexent )CAT-1004) המתמקד בחולי דושן, ממשיך להתקדם וגיוס המשתתפים הושלם לחלק השני של המחקר. מחקר זה הנמשך כ-12 שבועות וכולל קבוצת פלסיבו, מטרתו לבדוק את הבטיחות והיעילות של edasalonexent. תוצאות ראשונות של המחקר צפויות להתפרסם בתחילת 2017, ברגע שכל המטופלים יסיימו את חלק זה של המחקר והנתונים יעובדו. מטופלים שסיימו את חלק ב' של המחקר יעברו למחקר המשך, בצורה של "תווית פתוחה" (כלומר כל החולים יקבלו את התרופה הנבדקת), שיימשך 36 שבועות. בנוסף לבדיקה של בטיחות התרופה, יערכו בדיקות ליעילות התרופה הכוללות MRI, מבדקים מבוססי זמן, מדידות כוח השרירים ומבדק ה"Notrh Star".

מטרת התרופה edasalonexent היא לדכא את פעילות החלבון NF-kB, שהינו בעל תפקיד משמעותי בהיווצרות רקמה דלקתית ובתקינות השריר. המחקר בודק למעשה האם דיכוי החלבון יגרום להפחתה של הנזק בשריר ולשיפור תפקוד בנערים החולים בדושן.

קאטאבסיס וחברת סרפטה (Sarepta) הודיעו על שיתוף פעולה בתחום המחקר בדושן. שיתוף מחקרי זה יבדוק את הקומבינציה של גישת הטיפול התרופתי בחולי דושן במודלים פרה-קליניים. שתי החברות יתרמו מניסיונם על מנת לבדוק טיפול הכולל את שיטת ה"דילוג על אקסונים" של חברת סאפטה ביחד עם טיפול המדכא את חלבון ה-NF-kB של חברת קאטאבסיס בעכברי מודל של דושן.

 

קישור לידיעה המלאה