חדשות מחברת סוליד על המחקר במיקרו-דיסטרופין, IGNITE DMD

17/05/2019

בפברואר 2019 חברת סוליד פרסמה את התוצאות הראשוניות של הטיפול הגנטי שלה במיקרו-דיסטרופין, אשר הראו עליה מתונה (עד 5%) ברמת חלבון הדיסטרופין. מינון התרופה בזרוע הראשונה של המחקר היה 5E13, נמוך פי 4 מהמינון בו נעשה שימוש במסגרת המחקר של חברות סרפטה.

התכנון המקורי של מחקר IGNITE DMD היה מורכב מ-4 זרועות הבודקות 4 מינונים שונים של התרופה, כאשר עולים בהדרגה עד למינון של-2E14. לאור התוצאות המתונות, פעלה חברת סוליד למול ה-FDA לשינוי הפרוטוקול. המטופלים הבאים של המחקר יקבלו את המינון המקסימלי של SGT-001, זהה בריכוז החומר הפעיל לזה של חברת סרפטה.

מטופל אחד כבר קיבל את המינון הגבוה של התרופה. לאחר מתן הטיפול, למטופל היו תופעת לוואי קלות (עליה במספר טסיות דם ופרמטרים של כבד) שטופלו מיד, דווחו ל-FDA, וכיום הוא חש בטוב.

בנוסף, פותחת חברת סוליד מרכזי גיוס נוספים בארצות הברית.

את הודעה המלאה של החברה ניתן לקרוא כאן.

יותר פרטים על המחקר עצמו, ניתן לקרוא כאן(באנגלית) וכאן (בעברית)