אווירה של תקווה

21/04/2016
  • עמותת צעדים קטנים קידמה שיתופי פעולה בין חוקרים מישראל ואיטליה במסגרת קול קורא המאפשר מענק מחקר בסך 300 אלף יורו למחקר שימשך שנתיים במחלת הדושן!!!.
  • חברת Sarepta דיווחה השבוע על תוצאות מעודדות על התרופה Eteplirsen לדילוג על אקסון 51 – לאחר 4 שנים מתחילת הניסוי עשרה מתוך שנים עשר מהילדים שקיבלו את התרופה עדיין הולכים לעומת 1 מתוך 13 הילדים שקיבלו את הפלסבו. החברה נמצאת בשלבים של סיום השלב הקליני השני וצפויה להרחיב את המחקר הבא לעוד מדינות. אנו נמצאים בקשר עם החברה לבחינת אפשרות להרחיב את המחקר גם לישראל.
  • השבוע פורסמו בירחון Neurology תוצאות עדכניות אודות היעילות של התרופה טרנסלארנה (המיועדת לחולי דושן עם מוטציית StpoCodone ). החולים שקיבלו את הטיפול הראו מדדים תפקודיים גבוהים יותר (לפי מבחן ה NSAA ) לעומת קבוצת הביקורת. אלו תוצאות מעודדות ואנו מאמינים שיובילו למתן אישור סופי לתרופה בעתיד הקרוב.
עדכונים נוספים בהרחבה תשמעו בכנס העמותה 7.6.2016