חדשות המחקר של מיקרו-דיסטרופין של חברת סרפטה

17/06/2020

חברת סרפטה פרסמה מאמר עם תוצאות ארוכות טווח של מחקר ראשוני במיקרו-דיסטרופין בו השתתפו ארבע ילדים.

כתוצאה מהטיפול נצפתה עלייה בכמות הדיסטרופין ושיפור בתפקוד פיזי אצל ילדים.

ארבעת הילדים, בני הגילאים 4 עד 7 שנים, קיבלו עירוי חד-פעמי של מיקרו-דיסטרופין במינון של 2E14.

רמת הדיסטרופין נבדקה לפני תחילת המחקר ו-12 שבועות לאחר קבלת הטיפול.

תופעות הלוואי בתפקודם הפיזי של הילדים נבדקו לאורך השני וממשיכים להיבדק עד שלוש שנים לאחר קבלת הטיפול.

לפי התוצאות שפורסמו:

  • תופעות הלוואי היו בינוניות עד קלות, התופעה הנפוצה ביותר היא בחילות.
  • רמת החלבון דיסטרופין עלתה ל-74% מרמת הנורמה שלושה חודשים לאחר הטיפול (95% אם לקחת בחשבון רק את רקמת השריר)
  • תוצאות של NSAA המשיכו להשתפר שנה לאחר הטיפול, בממוצע ילדים שיפרו את תפקודם ב-5.5 נקודות.

יותר פרטים ניתן לקרוא בכתבה המקורית של חברת סרפטה