חדשות המחקר מהכנס ה-24 של הקהילה הבינלאומית לבריאות השריר, 2019

08/10/2019

ב-5 לאוקטובר התקיים הכנס הבינלאומי ה-24 בנושא בריאות השריר (World Muscular Society 2019).

לנוחיותכם ריכזנו את החדשות החשובות בתחום הדושן

  • חברת PTC הציגה את תוצאות הטווח הארוך של הילדים שנוטלים את התרופה טרנסלרנה המטפלת במוטציות פסק.
    על פי הנתונים הרפואיים, הילדים אשר נוטלים טרנסלרה לפחות שנתיים משמרים את יכולת הליכה, תיפקודים פיזיים ונשימתיים זמן ממושך יותר מאשר ילדים ללא טרנסלרנה.
    מבחינת תפקוד פיזי התבוננו על הזמן הנדרש לילד לקום משכיבה על הרצפה עד לעמידה. הזמן הגדול מ-5 שניות מהווה סימן דרך חשוב בהתקדמות המחלה. ילדים אשר נוטלים טרנסלרנה מגיעים לשלב הזה בממוצע בגיל 12, וממוצע הגיל של הילדים אשר מטופלים רק לפי הסטנדרט הטיפולי היינה 9.1.
    מבחינת תפקוד נשימתי השוו את הילדים שכבר איבדו את יכולת הליכה. אחוז הילדים עם הפרמטר FVC נמוך מ-50% היה הרבה יותר נמוך בקרב הילדים אשר נוטלים טרנסלרנה (2.2% לאומת 32.1%)
    יותר פרטים ניתן על המחקר ההשוואתי ניתן לקרוא כאן
  • חברת ריברג'ן הציגה את תוצאות של 18 חודשים של הילדים אשר מקבלים טיפול בוומורולון, תרופה ניסיונית הנבדקת כתחליף לסטרואידים.
    בכנס הוצגו נתונים תפקודיים של 23 מטופלים אשר נוטלים את התרופה במשך 18 חודשים. בהשוואה לילדים שלא טופלו בסטרואידים, ילדים שנוטלים וומורולון מראים שיפור מובהק במהירות ריצה של 10 מטר ובטיפוס של 4 מדרגות.
    שיפור בתפקוד היה דומה לזה של הטיפול בסטרואידים הרגילים רק עם הרבה פחות תופעות לוואי כמו עיקוב בגדילה, עלייה במשקל והופעת עגלגלות יתר של פנים.
    יותר פרטים על תוצאות טווח ארוך של טיפול בוומורולון ניתן לקרוא כאן
  • חברת NS פארמה הגישה בקשה לFDA בנוגע לאישור של וויטולרסן (vitolarsen), תרופה ניסיונית אשר מטפלת בדילוג על האקסון 53.
    תוצאות הניסוי הקליני של שלב 2 בוויטולרסן הוצגו כחלק מתערוכת הפוסטרים של הכנס. במחקר קליני השתתפו 16 ילדים בני 4 עד 10 שנים אשר קיבלו 2 מינונים שונים של התרופה במשך 6 חודשים עם המשך הטיפול לעוד שנתיים וחצי. לאחר חצי שנה ראו כמות נמוכה של דיסטרופין בביופסיית שריר. במהלך 3 שנים ראו שמירה/שיפור קל בתפקוד פיזי הנמדדים ע"י מרחק הליכה במשך 6 דקות, זמן ריצה של 10 מטר, עליית 4 מדרגות התרוממות מהרצפה. יש לציין שבמחקר הזה לא הייתה קבוצת פלסיבו והחברה נערכת לשלב 3 אשר יכלול כמות הרבה יותר גדולה של מטופלים הכוללת גם קבוצת ביקורת.
    יותר פרטים על תוצאות המחקר ניתן לקרוא כאן