חברת PTC פרסמה נתונים ממעקב שנערך בקרב החולים שמקבלים את התרופה טרנסלרנה

29/09/2021

ע"פ מחקר STRIDE  שבמסגרתו נאספו נתוני תפקוד של חולי דושן אשר קיבלו את התרופה  Translarna™ (ataluren) (טרנסלרנה) של חברת PTC , נמצא כי היא מעכבת את איבוד יכולת ההליכה בחולי דושן עם מוטציה מסוג nonsense ביותר מ-5 שנים.

התרופה טרנסלרנה מיועדת לחולים בעלי מוטציה נקודתית מסוג nonsense הגורמת לעצירת יצירת החלבון, במקרה של חולי דושן- חלבון הדיסטרופין.

מחקר נתונים זו בוצע ביוזמת חברת PTC בשיתוף עם ארגון TeartNMD. איסוף המידע בוצע במשך 5 שנים וכלל 241 חולים ממדינות שונות כולל ישראל. ע"פ הנתונים ממחקר זה נמצא כי חולים שטופלו בתרופה טרנסלרנה איבדו את יכולת ההליכה שלהם כ-5 שנים מאוחר יותר, בגיל 17.5 שנים (חציון) לעומת 12.5 שנים, בהתאמה.

בגיל 12 כ-80% מהילדים שטופלו בטרנסלרנה היו בעלי יכולת הליכה, לעומת 52% ללא הטיפול. (כל הילדים טופלו בהתאם להנחיות הסטנדרט הטיפולי)

כמו כן ,נמצא כי טיפול בטרנסלרנה מעכב את ההתדרדרות הנשימתית בכ-1.8 שנים.

התרופה קיבלה את אישור ה EMA לחולי דושן אמבולטוריים בני שנתיים ומעלה ומשווקת בארץ ובאירופה. בארה"ב התרופה נמצאת כרגע בשלבי מחקר קליני.

לקריאת הידיעה המלאה