חברת סרפטה פרסמה תוצאות ביניים של המחקר בקזימירסן (דילוג על אקסון 45)

בהודעה לעיתונות חברת סרפטה סיכמה את תוצאות הביניים של תרופת קזימירסן המטפלת בדילוג על אקסון 45. הטיפול בקזימירסן נמצא באמצע הפאזה השלישית הבודקת את יעילותו במשך שנתיים בקבוצה גדולה של מטופלים.

חברת סרפטה בדקה 22 ביופסיות של הילדים לפני מתן הטיפול ושנה לאחר קבלת קזימירסן במינון של 30 מג/קג פעם בשבוע. בדוגמאות מזרוע שקיבל את הטיפול ראו עליה בכמות דיסטרופין. בממוצע רמת החלבון עלתה מ- 0.925% לפני קבלת הטיפול ל-1.736% לאחר 24 שבועות של הטיפול (~שנה). התוצאות היו מובהקות מבחינה סטטיסטית בהשוואה לילדים שלא קיבלו את הטיפול.

על סמך התוצאות האלו חברת סרפטה מתכוונת לבקש מ-FDA להגיש בקשה מוקדמת לאישור התרופה, כבר באמצע 2019.

כולנו מקווים להמשיך לראות את התוצאות החיוביות של המחקר ולראות גם את השפעת הטיפול ברמה תפקודית.