חברת סרפטה פירסמה תוצאות ביניים של מחקר שלב 2 במיקרו-דיסטרופין

08/01/2021

חברת סרפטה פירסמה תוצאות שנה ראשונה של מחקר שלב 2 במיקרודיסטרופין, SRP-9001-102 אשר בדק את הבטיחות והיעילות ההתחלתית של הטיפול.

במחקר השתתפו 41 בנים בני 4-7 שנים עם מינון קבוע של סטרואידים. 20 בנים קיבלו טיפול, 21 -פלסיבו. הילדים קיבלו את הטיפול  דרך עירוי תוך ורידי באופן חד פעמי.

לפי תוצאות הביופסיה שנלקחה 3 חודשים לאחר הטיפול נצפתה עלייה במיקרודיסטרטפין בשריר עד ל-28% (מדידה בשיטת ווסטרן בלוט).

מבחינת התפקוד אשר נמדד במבחן NSAA, רק בילדים הצעירים (בני 4-5 שנים) ראו שיפור מובהק  של 2.5 נקודות מול קבוצת הביקורת. כאשר בוחנים את כלל גילאי קבוצת המחקר נצפה שיפור של 0.8 נקודות במבחן ה NSAA שאינו מובהק באופן סטטיסטי. אחד ההסברים לתוצאה זו הוא שקבוצת הביקורת של הילדים בגילאי 6-7 הייתה משמעותית חזקה יותר מקבוצת הילדים אשר קיבלו טיפול.

מבחינת הבטיחות 4 מטופלים חוו תופעות לוואי רציניות: rhabdomyolysis (תמס שריר)  ועלייה משמעותית באנזימי כבד היכולים להעיד על פגיעה, אחד מהם היה מתוך קבוצת פלסיבו. חשוב לציין שלא היה צורך בעצירת המחקר בגלל חומרת תופעות הלוואי.

המחקר ממשיך לשנה נוספת בסמיות כפולה במהלכה הילדים אשר היו בקבוצת הפלסיבו יקבלו את הטיפול במיקרו-דיסטרופין וימשיכו להיות במעקב.

בנוסף, חברת סרפטה גייסה 11 מטופלים למחקר SRP-9001-103. מחקר זה בודק את בטיחות הטיפול במיקרו-דיסטרטפין המופק ע"י יצור תעשייתי ולא ע"י יצור מעבדתי כפי שהיה במחקר שלב 2. כל 11 הילדים  כבר קיבלו את הטיפול והתוצאות צפויות להתפרסם ברבעון השני של 2021.

נמשיך להתעדכן לגבי התוצאות המחקרים והתקדמות החברה למחקר שלב 3, אשר עדיין לא קיבל את אישור לצאת לדרך.

את הכתבה המקורית – ניתן לקרוא כאן