חברת סרפטה הגישה ל FDA בקשה לאישור תרופה לדילוג על אקסון 53

20/12/2018

חברת סרפטה הודיע היום על הגשת בקשה לFDA לאישור התרופה גולודירסן המיועדת לדילוג על אקסון 53 ותתאים ל8% מהחולים, המתאימים מבחינה גנטית לדילוג הזה.

הבקשה לטיפול חדש (NDA – New  Drug Application) שהוגשה לFDA הסתמכה על התוצאות של המחקר הקליני SRP-4053-101. במחקר השתתפו 25 בנים אמבולטוריים ונבדקה בטיחות ויעילות התרופה יחד עם השפעת הטיפול על יצור החלבון דיסטרופין.

גולודירסן לא גרם לתופעות לוואי מסוכנות אך הראה יעילות בדילוג על האקסון 53 ויצור החלבון  (אחוז/ים בודדים של דיסטרופין מול "0" מוחלט בהעדר הטיפול). על סמך היעילות ביצור החלבון חברת סרפטה הגישה בקשה לאישור מזורז של התרופה.

במקביל להגשה סרפטה התחילה גיוס לשלב 3 של התרופה הבודק את יעילותה על קבוצה גדולה של מטופלים.

קישור לפרסום המלא של החברה