חברת סוליד הודיעה על תכניתה לעלות את מינון המיקרו-דיסטרופין במחקר IGNITE-DMD

08/02/2019

חברת סוליד הודיעה על תכניתה לעלות את מינון המיקרו-דיסטרופין למטופלים עתידיים המשתתפים במחקר IGNITE-DMD הבודק את בטיחות ויעילות הטיפול הגנטי החדש.

ההחלטה התבססה על תוצאות הביופסיה של שלושת הבנים הראשונים שקיבלו את הטיפול. כל הבנים חשים טוב וסוליד ממשיכה לעקוב אחרי מצבם במסגרת המחקר. סוליד דיווחה כי נתוני הביופסיה מראים נוכחות של חלבון הדיסטרופין בחלק מהבדיקות, אם כן רמתו נמוכה (בין 5 ל-10%). תוצאות האלו תומכות את ההחלטה לעלות את מינון הטיפול במסגרת המחקר.

אנחנו מעריכים את שיתוף המידע מצד החברה ומקווים שהעלאת המינון תוביל לעליה בכמות הדיסטרופין אצל המטופלים.

מכתב החברה למשפחות

הודעה לעיתונות